Новости

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Краткое содержание:Вернулся к нормальной жизни

22 июля репортер Jiefang Daily и Shangguan News узнал из Zhengxu Biology (Шанхай), что они сотрудничали с Первой дочерней больницей Медицинского университета Гуанси для проведения клинических испытаний базового препарата CS-101 для редактирования тяжелой формы β-талассемии. По данным исследования, первый иностранный пациент был успешно вылечен, достиг постоянной свободы от переливания крови более чем на два месяца. Концентрация общего гемоглобина стабилизировалась на уровне более 120 г/л, и он вернулся к нормальной жизни в Китае. было достигнуто первое излечение иностранного пациента с помощью редактирования генов.

До сих пор многие пациенты с β-талассемией избавились от зависимости от переливания крови после прохождения базового лечения с независимыми правами интеллектуальной собственности Zhengsequence Biotechnology. Самый длительный из них длился более 8 месяцев. До получения лечения CS-101 18-летнему лаосскому пациенту частота переливания крови составляла 2 единицы эритроцитов в месяц (что эквивалентно количеству эритроцитов, извлеченных из 400 мл крови), и теперь он достиг цель стать независимыми от переливания крови.

В апреле этого года препарат для инъекций Zhengxu Biotech CS-101 был одобрен Национальным управлением медицинской продукции и начал I фазу клинических испытаний. Принцип заключается в использовании высокоточного модифицированного редактора оснований, независимо разработанного Шанхайским технологическим университетом, для точного редактирования оснований аутологичных гемопоэтических стволовых клеток пациента, моделирования естественных полезных базовых мутаций у здоровых людей и восстановления кислородпереносящей функции гемоглобина. Отредактированные гемопоэтические стволовые клетки затем вводятся обратно в организм пациента, благодаря чему концентрация собственного гемоглобина пациента достигает уровня здоровых людей, тем самым устраняя зависимость от переливания крови.

По сравнению с традиционной терапией переливания крови и аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, инъекция CS-101 происходит из аутологичных стволовых клеток пациента, а цикл подготовки короткий, поэтому пациентам не нужно долго ждать.

По сравнению с другими методами редактирования генов, основанными на технологии CRISPR, инъекции CS-101 обладают большей эффективностью и безопасностью, не вызывают двухцепочечных разрывов ДНК и эффективно позволяют избежать удаления крупных фрагментов ДНК, хромосомных транслокаций, нецелевых мутаций и т. д. риск.

Гемоглобинопатия — наиболее распространенное моногенное генетическое заболевание в мире. Среди них β-талассемия — наследственная гемоглобинопатия, распространенная на юге моей страны. Она также чаще встречается в странах Средиземноморья, Южной Азии и Юго-Восточной Азии. По статистике, в моей стране насчитывается около 30 миллионов носителей гена мутации талассемии; еще одним распространенным наследственным заболеванием гемоглобина является серповидно-клеточная анемия, которая широко распространена во многих странах мира. Ежегодно с этим заболеванием рождается около 300 000 детей. серповидноклеточная анемия.

Сообщается, что также готовятся клинические испытания инъекции CS-101 для лечения серповидно-клеточной анемии и запущен глобальный план набора пациентов с серповидно-клеточной анемией.