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Resumo:Voltou à vida normal

Em 22 de julho, um repórter do Jiefang Daily e do Shangguan News soube da Zhengxu Biology (Xangai) que eles cooperaram com o Primeiro Hospital Afiliado da Universidade Médica de Guangxi para realizar ensaios clínicos do medicamento de edição de base CS-101 para β-talassemia grave. De acordo com a pesquisa, o primeiro paciente estrangeiro foi curado com sucesso e alcançou a liberdade contínua da dependência de transfusões de sangue por mais de dois meses. A concentração total de hemoglobina estabilizou-se em mais de 120 g/L e ele voltou à vida normal na China. a primeira cura por edição genética de um paciente estrangeiro foi alcançada.

Até agora, muitos pacientes com talassemia β foram libertados da dependência de transfusão de sangue após serem submetidos a tratamento de edição básica com direitos de propriedade intelectual independentes da Biotecnologia Zhengsequence. O mais longo entre eles foi de mais de 8 meses. Antes de receber o tratamento com CS-101, o paciente do Laos de 18 anos teve uma frequência de transfusão de sangue de 2 unidades de glóbulos vermelhos por mês (equivalente ao número de glóbulos vermelhos extraídos de 400 ml de sangue) e agora alcançou o objetivo de se tornar independente de transfusões de sangue.

Em abril deste ano, a injeção de Zhengxu Biotech CS-101 foi aprovada pela Administração Nacional de Produtos Médicos e lançou os ensaios clínicos de Fase I. O princípio é usar um editor de base modificado de alta precisão desenvolvido independentemente pela ShanghaiTech University para realizar edição de base precisa nas células-tronco hematopoiéticas autólogas do paciente, simular mutações de base benéficas que ocorrem naturalmente em pessoas saudáveis ​​e reconstruir a função de transporte de oxigênio da hemoglobina. As células-tronco hematopoiéticas editadas são então infundidas de volta no corpo do paciente, de modo que a concentração de hemoglobina do próprio paciente atinja o nível de pessoas saudáveis, eliminando assim a dependência de transfusões de sangue.

Em comparação com a terapia tradicional de transfusão de sangue e o transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas, a injeção de CS-101 vem das células-tronco autólogas do paciente e o ciclo de preparação é curto, de modo que os pacientes não precisam esperar muito tempo.

Em comparação com outras terapias de edição genética baseadas na tecnologia CRISPR, a injeção de CS-101 tem melhor eficácia e segurança, não causa quebras na cadeia dupla do DNA e evita efetivamente a exclusão de grandes fragmentos de DNA, translocação cromossômica, mutações fora do alvo, etc. risco.

A hemoglobinopatia é a doença genética monogênica mais comum no mundo. Entre elas, a β-talassemia é uma hemoglobinopatia hereditária prevalente no sul do meu país. Também é mais comum em países ao longo do Mar Mediterrâneo, no Sul da Ásia e no Sudeste Asiático. Segundo as estatísticas, existem cerca de 30 milhões de portadores do gene da mutação da talassemia no meu país; outra doença hereditária da hemoglobina é a anemia falciforme, que é generalizada em muitos países ao redor do mundo. Todos os anos, cerca de 300.000 bebês nascem com a doença. anemia falciforme.

É relatado que também estão sendo preparados ensaios clínicos sobre a injeção de CS-101 para o tratamento da anemia falciforme, e foi lançado um plano de recrutamento global para pacientes com anemia falciforme.