nouvelles

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Résumé:Est revenu à une vie normale

Le 22 juillet, un journaliste du Jiefang Daily et du Shangguan News ont appris de Zhengxu Biology (Shanghai) qu'ils avaient coopéré avec le premier hôpital affilié de l'Université médicale du Guangxi pour mener des essais cliniques sur le médicament d'édition de base CS-101 pour la β-thalassémie sévère. Selon les recherches, le premier patient étranger a été guéri avec succès et il a pu se libérer de toute dépendance aux transfusions sanguines pendant plus de deux mois. La concentration d'hémoglobine totale s'est stabilisée à plus de 120 g/L et il a repris une vie normale en Chine. la première guérison par modification génétique d'un patient étranger a été obtenue.

Jusqu'à présent, de nombreux patients atteints de β-thalassémie ont été libérés de leur dépendance aux transfusions sanguines après avoir subi un traitement d'édition de base avec des droits de propriété intellectuelle indépendants de Zhengsequence Biotechnology. Le plus long d'entre eux a duré plus de 8 mois. Avant de recevoir le traitement CS-101, le patient laotien de 18 ans avait une fréquence de transfusion sanguine de 2 unités de globules rouges par mois (équivalent au nombre de globules rouges extraits de 400 ml de sang), et a désormais atteint l’objectif de devenir indépendant des transfusions sanguines.

En avril de cette année, l'injection Zhengxu Biotech CS-101 a été approuvée par la National Medical Products Administration et a lancé des essais cliniques de phase I. Le principe est d'utiliser un éditeur de base modifié de haute précision développé indépendamment par l'Université ShanghaiTech pour effectuer une édition de base précise sur les cellules souches hématopoïétiques autologues du patient, simuler des mutations de base bénéfiques naturelles chez des personnes en bonne santé et reconstruire la fonction de transport d'oxygène de l'hémoglobine. Les cellules souches hématopoïétiques modifiées sont ensuite réinfusées dans le corps du patient, de sorte que sa propre concentration d'hémoglobine atteigne le niveau des personnes en bonne santé, éliminant ainsi la dépendance aux transfusions sanguines.

Par rapport à la thérapie transfusionnelle traditionnelle et à la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques, l'injection de CS-101 provient des cellules souches autologues du patient et le cycle de préparation est court, de sorte que les patients n'ont pas besoin d'attendre longtemps.

Par rapport à d'autres thérapies d'édition génique basées sur la technologie CRISPR, l'injection de CS-101 est plus efficace et plus sûre, ne provoque pas de cassures double brin de l'ADN et évite efficacement la suppression de gros fragments d'ADN, la translocation chromosomique, les mutations hors cible, etc. risque.

L'hémoglobinopathie est la maladie génétique monogénique la plus courante dans le monde. Parmi elles, la β-thalassémie est une hémoglobinopathie héréditaire répandue dans le sud de la Chine. Elle est également plus courante dans les pays bordant la mer Méditerranée, en Asie du Sud et en Asie du Sud-Est. Selon les statistiques, il y a environ 30 millions de porteurs du gène de la mutation thalassémique en Chine ; une autre maladie héréditaire courante de l'hémoglobine est la drépanocytose, qui est répandue dans de nombreux pays du monde. Chaque année, environ 300 000 bébés naissent avec la maladie. l'anémie falciforme.

Il est rapporté que des essais cliniques sur l'injection de CS-101 pour le traitement de l'anémie falciforme sont également en cours de préparation et qu'un plan mondial de recrutement de patients atteints d'anémie falciforme a été lancé.