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Zusammenfassung:Ist zum normalen Leben zurückgekehrt

Am 22. Juli erfuhr ein Reporter von Jiefang Daily und Shangguan News von Zhengxu Biology (Shanghai), dass sie mit dem First Affiliated Hospital der Guangxi Medical University zusammengearbeitet haben, um klinische Studien mit dem Base-Editing-Medikament CS-101 gegen schwere β-Thalassämie durchzuführen. Den Untersuchungen zufolge wurde der erste ausländische Patient erfolgreich geheilt und konnte für mehr als zwei Monate dauerhaft von der Bluttransfusionsabhängigkeit befreit werden. Die Gesamthämoglobinkonzentration stabilisierte sich auf über 120 g/L und er kehrte in sein normales Leben zurück Die erste Gene-Editing-Heilung eines ausländischen Patienten wurde erreicht.

Bisher konnten viele Patienten mit β-Thalassämie nach einer Base-Editing-Behandlung mit unabhängigen geistigen Eigentumsrechten von Zhengsequence Biotechnology von der Bluttransfusionsabhängigkeit befreit werden. Die längste davon dauerte mehr als 8 Monate. Vor der CS-101-Behandlung hatte der 18-jährige laotische Patient eine Bluttransfusionshäufigkeit von 2 Einheiten roter Blutkörperchen pro Monat (entspricht der Anzahl roter Blutkörperchen, die aus 400 ml Blut extrahiert wurden) und hat dies nun erreicht das Ziel, von Bluttransfusionen unabhängig zu werden.

Im April dieses Jahres wurde die CS-101-Injektion von Zhengxu Biotech von der National Medical Products Administration zugelassen und startete klinische Studien der Phase I. Das Prinzip besteht darin, einen hochpräzisen modifizierten Baseneditor zu verwenden, der unabhängig von der ShanghaiTech University entwickelt wurde, um eine präzise Basenbearbeitung an den autologen hämatopoetischen Stammzellen des Patienten durchzuführen, natürlich vorkommende vorteilhafte Basenmutationen bei gesunden Menschen zu simulieren und die Sauerstofftransportfunktion von Hämoglobin wiederherzustellen. Die bearbeiteten hämatopoetischen Stammzellen werden dann wieder in den Körper des Patienten infundiert, sodass die eigene Hämoglobinkonzentration des Patienten das Niveau gesunder Menschen erreicht und so die Abhängigkeit von Bluttransfusionen entfällt.

Im Vergleich zur herkömmlichen Bluttransfusionstherapie und allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation erfolgt die CS-101-Injektion aus den autologen Stammzellen des Patienten und der Vorbereitungszyklus ist kurz, sodass Patienten nicht lange warten müssen.

Im Vergleich zu anderen Gen-Editing-Therapien, die auf der CRISPR-Technologie basieren, weist die CS-101-Injektion eine bessere Wirksamkeit und Sicherheit auf, verursacht keine DNA-Doppelstrangbrüche und vermeidet effektiv die Deletion großer DNA-Fragmente, chromosomale Translokation, Off-Target-Mutationen usw. Risiko.

Hämoglobinopathie ist die häufigste genetisch bedingte Einzelgenkrankheit. Unter ihnen ist β-Thalassämie eine im Süden meines Landes verbreitete Erkrankung. Sie kommt auch häufiger in Ländern entlang des Mittelmeers, Südasiens und Südostasiens vor. Laut Statistik gibt es in meinem Land etwa 30 Millionen Träger der Thalassämie-Gene; eine weitere häufige erbliche Hämoglobinerkrankung ist in vielen Ländern der Welt weit verbreitet. Jedes Jahr werden etwa 300.000 Babys mit dieser Krankheit geboren Sichelzellenanämie.

Es wird berichtet, dass auch klinische Studien zur CS-101-Injektion zur Behandlung von Sichelzellenanämie vorbereitet werden und ein globaler Rekrutierungsplan für Patienten mit Sichelzellenanämie gestartet wurde.