berita

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Ringkasan:Telah kembali ke kehidupan normal

Pada tanggal 22 Juli, seorang reporter dari Jiefang Daily dan Shangguan News mengetahui dari Zhengxu Biology (Shanghai) bahwa mereka bekerja sama dengan Rumah Sakit Afiliasi Pertama Universitas Kedokteran Guangxi untuk melakukan uji klinis obat penyunting dasar CS-101 untuk β-thalassemia parah. Menurut penelitian, pasien asing pertama berhasil disembuhkan, dan ia mencapai kebebasan terus-menerus dari ketergantungan transfusi darah selama lebih dari dua bulan. Konsentrasi total hemoglobin stabil hingga lebih dari 120 g/L, dan ia telah kembali ke kehidupan normal di Tiongkok penyembuhan pengeditan gen pertama pada pasien asing tercapai.

Hingga saat ini, banyak pasien talasemia β yang telah terbebas dari ketergantungan transfusi darah setelah menjalani pengobatan penyuntingan dasar dengan hak kekayaan intelektual independen dari Zhengsequence Biotechnology. Sebelum menerima pengobatan CS-101, pasien asal Laos berusia 18 tahun ini memiliki frekuensi transfusi darah 2 unit sel darah merah per bulan (setara dengan jumlah sel darah merah yang diambil dari 400 ml darah), dan kini telah mencapai tujuan untuk menjadi mandiri dari transfusi darah.

Pada bulan April tahun ini, injeksi Zhengxu Biotech CS-101 disetujui oleh Administrasi Produk Medis Nasional dan meluncurkan uji klinis Tahap I. Prinsipnya adalah menggunakan editor basa termodifikasi berpresisi tinggi yang dikembangkan secara independen oleh ShanghaiTech University untuk melakukan pengeditan basa secara tepat pada sel induk hematopoietik autologus pasien, mensimulasikan mutasi basa bermanfaat yang terjadi secara alami pada orang sehat, dan membangun kembali fungsi pembawa oksigen dari hemoglobin. Sel induk hematopoietik yang telah diedit kemudian dimasukkan kembali ke dalam tubuh pasien, sehingga konsentrasi hemoglobin pasien sendiri mencapai tingkat orang sehat, sehingga menghilangkan ketergantungan pada transfusi darah.

Dibandingkan dengan terapi transfusi darah tradisional dan transplantasi sel induk hematopoietik alogenik, injeksi CS-101 berasal dari sel induk autologus pasien, dan siklus persiapannya singkat, sehingga pasien tidak perlu menunggu lama.

Dibandingkan dengan terapi pengeditan gen lain yang berbasis teknologi CRISPR, injeksi CS-101 memiliki efektivitas dan keamanan yang lebih baik, tidak menyebabkan putusnya untai ganda DNA, dan secara efektif menghindari penghapusan fragmen DNA berukuran besar, translokasi kromosom, mutasi di luar target, dll. mempertaruhkan.

Hemoglobinopati adalah penyakit genetik gen tunggal yang paling umum di dunia. Diantaranya, thalassemia β adalah hemoglobinopati herediter yang umum terjadi di negara saya bagian selatan. Penyakit ini juga lebih umum terjadi di negara-negara sepanjang Laut Mediterania, Asia Selatan, dan Asia Tenggara. Menurut statistik, ada sekitar 30 juta pembawa gen mutasi talasemia di negara saya; penyakit hemoglobin herediter umum lainnya adalah anemia sel sabit, yang tersebar luas di banyak negara di dunia. Setiap tahun, sekitar 300.000 bayi dilahirkan dengan penyakit ini anemia sel sabit.

Dilaporkan bahwa uji klinis injeksi CS-101 untuk pengobatan anemia sel sabit juga sedang dipersiapkan, dan rencana perekrutan global untuk pasien dengan anemia sel sabit telah diluncurkan.