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Resumen:Ha vuelto a la vida normal

El 22 de julio, un reportero de Jiefang Daily y Shangguan News se enteró por Zhengxu Biology (Shanghai) de que cooperaron con el Primer Hospital Afiliado de la Universidad Médica de Guangxi para llevar a cabo ensayos clínicos del fármaco de edición base CS-101 para la β-talasemia grave. Según la investigación, el primer paciente extranjero se curó con éxito y logró liberarse continuamente de la dependencia de las transfusiones de sangre durante más de dos meses. La concentración total de hemoglobina se estabilizó a más de 120 g/L y volvió a la vida normal en China. Se logró la primera cura de edición genética de un paciente extraño.

Hasta ahora, muchos pacientes con β-talasemia se han liberado de la dependencia de las transfusiones de sangre después de someterse a un tratamiento de edición de bases con derechos de propiedad intelectual independientes de Zhengsequence Biotechnology. El más largo de ellos ha sido de más de 8 meses. Antes de recibir el tratamiento con CS-101, el paciente laosiano de 18 años tenía una frecuencia de transfusión de sangre de 2 unidades de glóbulos rojos por mes (equivalente al número de glóbulos rojos extraídos de 400 ml de sangre), y ahora ha alcanzado el objetivo de independizarse de las transfusiones de sangre.

En abril de este año, la Administración Nacional de Productos Médicos aprobó la inyección CS-101 de Zhengxu Biotech y lanzó los ensayos clínicos de Fase I. El principio es utilizar un editor de bases modificado de alta precisión desarrollado independientemente por la Universidad ShanghaiTech para realizar una edición de bases precisa en las células madre hematopoyéticas autólogas del paciente, simular mutaciones de bases beneficiosas que ocurren naturalmente en personas sanas y reconstruir la función de transporte de oxígeno de la hemoglobina. Las células madre hematopoyéticas editadas se vuelven a infundir en el cuerpo del paciente, de modo que la concentración de hemoglobina del propio paciente alcance el nivel de las personas sanas, eliminando así la dependencia de las transfusiones de sangre.

En comparación con la terapia tradicional de transfusión de sangre y el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, la inyección de CS-101 proviene de las células madre autólogas del paciente y el ciclo de preparación es corto, por lo que los pacientes no necesitan esperar mucho tiempo.

En comparación con otras terapias de edición genética basadas en la tecnología CRISPR, la inyección de CS-101 tiene mayor eficacia y seguridad, no provoca roturas de la doble cadena del ADN y evita eficazmente la eliminación de grandes fragmentos de ADN, la translocación cromosómica, las mutaciones fuera del objetivo, etc. riesgo.

La hemoglobinopatía es la enfermedad genética de un solo gen más común en el mundo. Entre ellas, la β-talasemia es una hemoglobinopatía hereditaria que prevalece en el sur de mi país. También es más común en los países a lo largo del mar Mediterráneo, el sur de Asia y el sudeste asiático. Según las estadísticas, en mi país hay alrededor de 30 millones de portadores del gen de la mutación de la talasemia; otra enfermedad hereditaria común de la hemoglobina es la anemia de células falciformes, que está muy extendida en muchos países del mundo. Cada año nacen alrededor de 300.000 bebés con la enfermedad. anemia falciforme.

Se informa que también se están preparando ensayos clínicos sobre la inyección de CS-101 para el tratamiento de la anemia falciforme y se ha lanzado un plan de reclutamiento global para pacientes con anemia falciforme.