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Riepilogo:È tornato alla vita normale

Il 22 luglio, un giornalista del Jiefang Daily e dello Shangguan News ha appreso da Zhengxu Biology (Shanghai) che hanno collaborato con il primo ospedale affiliato dell'Università di medicina di Guangxi per condurre studi clinici sul farmaco di editing di base CS-101 per la β-talassemia grave. Secondo la ricerca, il primo paziente straniero è stato guarito con successo e per più di due mesi ha ottenuto la libertà dalla dipendenza dalle trasfusioni di sangue. La concentrazione di emoglobina totale si è stabilizzata a oltre 120 g/l ed è tornato alla vita normale è stata ottenuta la prima cura mediante editing genetico di un paziente straniero.

Fino ad ora, molti pazienti affetti da β-talassemia sono stati liberati dalla dipendenza dalle trasfusioni di sangue dopo essere stati sottoposti a un trattamento di modifica di base con diritti di proprietà intellettuale indipendenti di Zhengsequence Biotechnology. Il più lungo tra questi è durato più di 8 mesi. Prima di ricevere il trattamento con CS-101, il paziente laotiano di 18 anni aveva una frequenza di trasfusioni di sangue di 2 unità di globuli rossi al mese (equivalente al numero di globuli rossi estratti da 400 ml di sangue) e ora ha raggiunto l’obiettivo di diventare indipendenti dalle trasfusioni di sangue.

Nell'aprile di quest'anno, l'iniezione Zhengxu Biotech CS-101 è stata approvata dalla National Medical Products Administration e ha avviato studi clinici di Fase I. Il principio è quello di utilizzare un editor di base modificato ad alta precisione sviluppato in modo indipendente dalla ShanghaiTech University per eseguire modifiche di base precise sulle cellule staminali ematopoietiche autologhe del paziente, simulare mutazioni di base benefiche naturali nelle persone sane e ricostruire la funzione di trasporto dell'ossigeno dell'emoglobina. Le cellule staminali ematopoietiche modificate vengono quindi reinfuse nel corpo del paziente, in modo che la concentrazione di emoglobina del paziente raggiunga il livello delle persone sane, eliminando così la dipendenza dalle trasfusioni di sangue.

Rispetto alla tradizionale terapia trasfusionale di sangue e al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, l’iniezione di CS-101 proviene dalle cellule staminali autologhe del paziente e il ciclo di preparazione è breve, quindi i pazienti non devono attendere a lungo.

Rispetto ad altre terapie di modifica genetica basate sulla tecnologia CRISPR, l'iniezione di CS-101 ha una migliore efficacia e sicurezza, non causa rotture del doppio filamento del DNA ed evita efficacemente la cancellazione di grandi frammenti di DNA, la traslocazione cromosomica, le mutazioni fuori bersaglio, ecc. rischio.

L'emoglobinopatia è la malattia genetica monogenica più comune al mondo. Tra queste, la β-talassemia è un'emoglobinopatia ereditaria prevalente nel sud del mio paese ed è più comune anche nei paesi lungo il Mar Mediterraneo, nell'Asia meridionale e nel sud-est asiatico. Secondo le statistiche, nel mio paese ci sono circa 30 milioni di portatori del gene della mutazione della talassemia; un'altra comune malattia ereditaria dell'emoglobina è l'anemia falciforme, diffusa in molti paesi del mondo. Ogni anno nascono circa 300.000 bambini affetti da questa malattia anemia falciforme.

È stato riferito che sono in preparazione anche studi clinici sull'iniezione di CS-101 per il trattamento dell'anemia falciforme ed è stato lanciato un piano di reclutamento globale per pazienti affetti da anemia falciforme.