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まとめ：通常の生活に戻りました

7月22日、解放日報と上関新聞の記者は、鄭秀生物（上海）が広西医科大学第一付属病院と協力して、重度のβサラセミアに対する塩基編集薬CS-101の臨床試験を実施したことを知った。研究によると、最初の外国人患者は治癒に成功し、２カ月以上継続して輸血依存から解放され、総ヘモグロビン濃度は１２０ｇ／Ｌ以上に安定し、中国での通常の生活に戻ったという。外国人患者の遺伝子編集治療が初めて達成された。

これまで、Zhengsequence Biotechnology の独立した知的財産権による塩基編集治療を受けて、多くのβ-サラセミア患者が輸血依存から解放されました。その中で最も長いものは 8 か月以上でした。 CS-101 による治療を受ける前、この 18 歳のラオス人患者の輸血頻度は 1 か月あたり赤血球 2 単位（血液 400 ml から抽出された赤血球の数に相当）でしたが、現在では輸血から独立することが目標です。

今年4月、Zhengxu Biotech CS-101注射剤は国家医療製品総局によって承認され、第I相臨床試験が開始された。その原理は、上海理工大学が独自に開発した高精度の修正塩基エディターを使用して、患者の自己造血幹細胞に正確な塩基編集を実行し、健康な人に自然に発生する有益な塩基変異をシミュレートし、ヘモグロビンの酸素運搬機能を再構築することです。編集された造血幹細胞を患者の体内に注入すると、患者自身のヘモグロビン濃度が健康な人のレベルに達し、輸血への依存がなくなります。

CS-101注射は、従来の輸血療法や同種造血幹細胞移植と比較して、患者さんの自己幹細胞を原料としており、準備サイクルも短いため、患者さんは長時間待つ必要がありません。

CRISPR技術に基づく他の遺伝子編集療法と比較して、CS-101注射は有効性と安全性が優れており、DNA二本鎖切断を引き起こさず、大きなDNA断片の欠失、染色体転座、オフターゲット変異などを効果的に回避します。危険。

ヘモグロビン症は、世界で最も一般的な単一遺伝子の遺伝病です。その中でも、β-サラセミアは、私の国の南部で流行している遺伝性ヘモグロビン症です。また、地中海沿いの国々、南アジア、東南アジアでもよく見られます。統計によると、我が国にはサラセミア変異遺伝子保有者が約 3,000 万人おり、もう 1 つの一般的な遺伝性ヘモグロビン疾患は、世界中の多くの国で蔓延しており、毎年約 30 万人の赤ちゃんがこの病気を持って生まれています。鎌状赤血球貧血。

鎌状赤血球貧血の治療のためのCS-101注射の臨床試験も準備中であると報告されており、鎌状赤血球貧血患者の世界的な採用計画が開始されています。