소식

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요약:정상적인 생활로 돌아왔습니다

7월 22일, Jiefang Daily와 Shangguan News의 기자는 Zhengxu Biology(상하이)로부터 광시 의과대학 제1부속병원과 협력하여 중증 베타-지중해빈혈에 대한 염기 편집 약물 CS-101의 임상 시험을 수행했다는 사실을 알게 되었습니다. 연구에 따르면 첫 번째 외국인 환자는 완치돼 2개월 넘게 수혈의존에서 벗어나 총 혈색소 수치가 120g/L 이상으로 안정돼 중국의 정상적인 생활로 복귀한 것으로 나타났다. 외국인 환자의 첫 유전자 편집 치료법이 달성됐다.

지금까지 많은 베타지중해빈혈 환자들이 Zhengsequence Biotechnology의 독립적인 지적재산권으로 염기편집 치료를 받은 후 수혈 의존에서 벗어났습니다. CS-101 치료를 받기 전 18세 라오스 환자는 한 달에 적혈구 2단위(혈액 400ml에서 추출한 적혈구 수에 해당)의 수혈 빈도를 기록했고, 현재는 수혈로부터 독립하려는 목표.

올해 4월, Zhengxu Biotech CS-101 주사제는 국가 의약품 관리청(National Medical Products Administration)의 승인을 받고 1상 임상 시험을 시작했습니다. 원칙은 ShanghaiTech University에서 독립적으로 개발한 고정밀 수정된 기본 편집기를 사용하여 환자의 자가 조혈 줄기 세포에 대한 정밀한 기본 편집을 수행하고 건강한 사람에게 자연적으로 발생하는 유익한 기본 돌연변이를 시뮬레이션하며 헤모글로빈의 산소 운반 기능을 재구성하는 것입니다. 편집된 조혈모세포를 다시 환자 몸에 주입하면 환자 자신의 헤모글로빈 농도가 건강한 사람 수준에 도달해 수혈에 대한 의존도가 사라진다.

CS-101은 기존 수혈요법이나 동종조혈모세포이식에 비해 환자의 자가조혈모세포에서 주사를 하기 때문에 준비주기가 짧아 환자가 오래 기다릴 필요가 없다.

CRISPR 기술을 기반으로 한 다른 유전자 편집 치료법과 비교하여 CS-101 주사는 효과와 안전성이 더 뛰어나고 DNA 이중 가닥 절단을 일으키지 않으며 큰 DNA 조각의 삭제, 염색체 전좌, 표적 외 돌연변이 등을 효과적으로 방지합니다. 위험.

혈색소병증은 세계에서 가장 흔한 단일 유전자 유전 질환입니다. 그 중 베타 지중해빈혈은 우리나라 남부에 널리 퍼져 있는 유전성 혈색소증입니다. 또한 지중해 연안 국가, 남아시아, 동남아시아에서도 더 흔합니다. 통계에 따르면 우리나라에는 약 3천만 명의 지중해빈혈 돌연변이 유전자 보균자가 있으며, 또 다른 일반적인 유전성 헤모글로빈 질환은 겸상 적혈구 빈혈입니다. 이는 전 세계 여러 나라에서 매년 약 30만 명의 아기가 이 질병을 갖고 태어납니다. 겸상 적혈구 빈혈.

겸상적혈구빈혈 치료를 위한 CS-101 주사제에 대한 임상시험도 준비 중인 것으로 알려졌으며, 겸상적혈구빈혈 환자를 위한 글로벌 모집 계획도 시작된 것으로 알려졌다.