Νέα

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Περίληψη:Επέστρεψε στην κανονική ζωή

Στις 22 Ιουλίου, ένας δημοσιογράφος από το Jiefang Daily και το Shangguan News έμαθε από το Zhengxu Biology (Σαγκάη) ότι συνεργάστηκαν με το First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University για τη διεξαγωγή κλινικών δοκιμών του βασικού φαρμάκου επεξεργασίας CS-101 για σοβαρή β-θαλασσαιμία. Σύμφωνα με την έρευνα, ο πρώτος αλλοδαπός ασθενής θεραπεύτηκε με επιτυχία και πέτυχε συνεχή απαλλαγή από την εξάρτηση από τη μετάγγιση αίματος για περισσότερο από δύο μήνες επιτεύχθηκε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία αλλοδαπού ασθενούς.

Μέχρι τώρα, πολλοί ασθενείς με β-θαλασσαιμία έχουν απαλλαγεί από την εξάρτηση από τη μετάγγιση αίματος αφού υποβλήθηκαν σε θεραπεία βασικής επεξεργασίας με ανεξάρτητα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας της Zhengsequence Biotechnology Η μεγαλύτερη από αυτές ήταν πάνω από 8 μήνες. Πριν λάβει τη θεραπεία με CS-101, ο 18χρονος ασθενής από το Λάος είχε συχνότητα μετάγγισης αίματος 2 μονάδων ερυθρών αιμοσφαιρίων ανά μήνα (ισοδύναμο με τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων που εξάγονταν από 400 ml αίματος) και τώρα έχει επιτύχει ο στόχος να γίνει ανεξάρτητος από τις μεταγγίσεις αίματος.

Τον Απρίλιο του τρέχοντος έτους, η έγχυση Zhengxu Biotech CS-101 εγκρίθηκε από την Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων και ξεκίνησε κλινικές δοκιμές Φάσης Ι. Η αρχή είναι η χρήση ενός τροποποιημένου βασικού επεξεργαστή υψηλής ακρίβειας που αναπτύχθηκε ανεξάρτητα από το ShanghaiTech University για την εκτέλεση ακριβούς επεξεργασίας βάσης στα αυτόλογα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ασθενούς, την προσομοίωση φυσικών ευεργετικών μεταλλάξεων βάσης σε υγιείς ανθρώπους και την αποκατάσταση της λειτουργίας μεταφοράς οξυγόνου της αιμοσφαιρίνης. Τα επεξεργασμένα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα στη συνέχεια εγχέονται πίσω στο σώμα του ασθενούς, έτσι ώστε η συγκέντρωση αιμοσφαιρίνης του ίδιου του ασθενούς να φτάσει στο επίπεδο των υγιών ανθρώπων, εξαλείφοντας έτσι την εξάρτηση από τις μεταγγίσεις αίματος.

Σε σύγκριση με την παραδοσιακή θεραπεία μετάγγισης αίματος και την αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων, η ένεση CS-101 προέρχεται από τα αυτόλογα βλαστοκύτταρα του ασθενούς και ο κύκλος προετοιμασίας είναι σύντομος, επομένως οι ασθενείς δεν χρειάζεται να περιμένουν για μεγάλο χρονικό διάστημα.

Σε σύγκριση με άλλες θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας που βασίζονται στην τεχνολογία CRISPR, η ένεση CS-101 έχει καλύτερη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια, δεν προκαλεί θραύσματα διπλού κλώνου DNA και αποφεύγει αποτελεσματικά τη διαγραφή μεγάλων θραυσμάτων DNA, τη χρωμοσωμική μετατόπιση, τις μεταλλάξεις εκτός στόχου κ.λπ. κίνδυνος.

Η αιμοσφαιρινοπάθεια είναι η πιο κοινή μονογονιδιακή νόσος στον κόσμο, η β-θαλασσαιμία είναι μια κληρονομική αιμοσφαιρινοπάθεια που επικρατεί στη νότια χώρα μου. Σύμφωνα με στατιστικά στοιχεία, υπάρχουν περίπου 30 εκατομμύρια φορείς γονιδίων μετάλλαξης της θαλασσαιμίας στη χώρα μου δρεπανοκυτταρική αναιμία.

Αναφέρεται ότι προετοιμάζονται επίσης κλινικές δοκιμές για την ένεση CS-101 για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και έχει ξεκινήσει ένα παγκόσμιο σχέδιο στρατολόγησης ασθενών με δρεπανοκυτταρική αναιμία.