uutiset

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Yhteenveto:On palannut normaaliin elämään

Heinäkuun 22. päivänä Jiefang Dailyn ja Shangguan Newsin toimittaja sai tietää Zhengxu Biologysta (Shanghai), että he tekivät yhteistyötä Guangxin lääketieteellisen yliopiston First Affiliated Hospital -sairaalan kanssa suorittaakseen kliinisiä tutkimuksia perusmuokkauslääkkeestä CS-101 vakavan β-talassemian hoitoon. Tutkimuksen mukaan ensimmäinen ulkomainen potilas parantui onnistuneesti ja hän saavutti jatkuvan vapautumisen verensiirtoriippuvuudesta yli kahden kuukauden ajan. Kokonaishemoglobiinipitoisuus vakiintui yli 120 g/l:iin ja hän on palannut normaaliin elämään ensimmäinen geenimuokkaushoito ulkomaisesta potilaasta saavutettiin.

Tähän mennessä monet β-talassemiapotilaat ovat vapautuneet verensiirtoriippuvuudesta, kun he ovat käyneet läpi peruseditointihoidon Zhengsequence Biotechnologyn riippumattomilla immateriaalioikeuksilla. Pisin niistä on ollut yli 8 kuukautta. Ennen CS-101-hoitoa 18-vuotiaan laosilaisen potilaan verensiirtotiheys oli 2 yksikköä punasoluja kuukaudessa (vastaa 400 ml:sta verta uutettujen punasolujen määrää), ja nyt hän on saavuttanut tavoitteena on tulla riippumattomaksi verensiirroista.

Tämän vuoden huhtikuussa National Medical Products Administration hyväksyi Zhengxu Biotech CS-101 -injektion, ja se käynnisti vaiheen I kliiniset tutkimukset. Periaatteena on käyttää ShanghaiTech-yliopiston itsenäisesti kehittämää erittäin tarkkaa modifioitua peruseditoria potilaan autologisten hematopoieettisten kantasolujen tarkan perusmuokkauksen suorittamiseen, terveiden ihmisten luonnossa esiintyvien hyödyllisten perusmutaatioiden simuloimiseen ja hemoglobiinin happea kuljettavan toiminnan uudelleenrakentamiseksi. Muokatut hematopoieettiset kantasolut infusoidaan sitten takaisin potilaan elimistöön, jolloin potilaan oma hemoglobiinipitoisuus saavuttaa terveiden ihmisten tason ja eliminoi siten riippuvuuden verensiirroista.

Perinteiseen verensiirtohoitoon ja allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon verrattuna CS-101-injektio tulee potilaan autologisista kantasoluista ja valmistussykli on lyhyt, joten potilaiden ei tarvitse odottaa pitkään.

Verrattuna muihin CRISPR-teknologiaan perustuviin geeninmuokkaushoitoihin CS-101-injektiolla on parempi tehokkuus ja turvallisuus, se ei aiheuta DNA:n kaksoisjuostekatkoja ja vältetään tehokkaasti suurten DNA-fragmenttien deleetio, kromosomien translokaatio, kohteen ulkopuoliset mutaatiot jne. riski.

Hemoglobinopatia on yleisin yhden geenin geneettinen sairaus maailmassa, ja β-talassemia on perinnöllinen hemoglobinopatia, joka on yleisempi myös Välimeren, Etelä-Aasian ja Kaakkois-Aasian maissa. Tilastojen mukaan maassani on noin 30 miljoonaa perinnöllistä hemoglobiinitautia, joka on laajalle levinnyt monissa maissa ympäri maailmaa sirppisoluanemia.

On raportoitu, että kliinisiä tutkimuksia CS-101-injektiosta sirppisoluanemian hoitoon valmistellaan myös, ja sirppisoluanemiaa sairastavien potilaiden globaali rekrytointisuunnitelma on käynnistetty.