▎우시편집자: Kant 콘텐츠 팀

길리어드 사이언스(Gilead Sciences)는 오늘 미국에서식품의약품안전청리브델지(셀라델파)는 우르소데옥시콜산(UDCA)과 병용하여 UDCA에 대한 반응이 부적절한 원발성 담도 질환 치료에 대해 신속 승인을 받았습니다.경화증(PBC) 성인 환자에게 투여하거나, UDCA에 불내성인 환자에게 단독요법으로 투여하나, 비대상성 간경변증이 있거나 발병한 환자에게는 리브델지를 권장하지 않습니다.보도 자료에 따르면 Livdelzi는알칼리성 포스파타제(ALP) 정규화、주요 바이오마커와가려움대조군에서는 첫 번째 치료가 위약에 비해 통계적으로 유의미한 개선을 보였습니다.Livdelzi의 마케팅 애플리케이션은 현재 영국 의약품 및 헬스케어 제품 규제청(MHRA)과 유럽 의약품청(EMA)의 평가를 받고 있습니다.

원발성 담즙성 담관염은 잠재적으로 생명을 위협하는 간 질환입니다.자가면역질환。면역체계가 담관을 계속 공격하면서 담즙의 흐름이 차단되고 축적되며, 독성 담즙산이 간에 남아 있어 간섬유화, 간경화, 간부전으로 발전할 수 있다.다른 임상 증상으로는 피로와 가려움증 등이 있습니다.40세 이상의 여성 1,000명 중 1명이 PBC를 앓고 있습니다.

이 신속 승인은 주로 중추적인 위약 대조 3상 RESPONSE 연구의 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. 이 연구에서는1일 1회 경구용 Livdelzi를 투여받은 피험자의 62%가 12개월차에 포괄적인 생화학적 반응의 1차 종료점을 달성한 반면, 위약군 피험자의 20%가 이를 달성했습니다.리브델지 치료 후 환자의 25%가 12개월 시점에 정상 ALP 수치를 보인 반면, 위약군에서는 이러한 변화를 경험한 환자가 없었다.ALP는 간 이식 및 사망 위험을 예측하는 담즙정체 마커입니다.

6개월 후 가려움증 점수의 기준선 대비 변화는 임상시험의 주요 2차 평가변수였습니다. Livdelzi 그룹의 환자들은 위약 그룹에 비해 가려움증을 훨씬 덜 경험했습니다. 보도자료에 따르면,리브델지는 3상 임상시험에서 질병 진행 위험과 관련된 소양증 및 담즙정체 지표의 유의미하고 지속적인 개선을 입증한 최초의 약물이다.

이미지 출처: 123RF

가장 흔한 부작용(≥5%Livdelzi 그룹의 환자두통, 복통, 메스꺼움, 복부 팽만감, 현기증 등이 위약군보다 더 많이 보고되었으며,치료와 관련된 심각한 부작용(SAE)은 관찰되지 않았습니다.

현재까지 리브델지는 RESPONSE 및 장기 공개 라벨 ASSURE 연구와 이전 초기 단계 연구를 포함한 기타 시험을 통해 500명 이상의 PBC 환자를 대상으로 연구되었습니다. 진행 중인 연구에는 PBC로 인한 대상성 간경변증 환자의 임상 결과에 대한 리브델지의 영향을 평가하기 위해 고안된 무작위, 위약 대조 확증 연구인 확증 3상 AFFIRM 연구가 포함됩니다.

▲Seladelpar 분자식(이미지 출처: PubChem)

리브델지이는 경구용의 강력하고 선택적인 퍼옥시솜 증식인자 활성화 수용체 델타(PPAR 델타) 작용제입니다.PPARδ는 간의 다양한 세포 유형에서 발현되며, 전임상 데이터에 따르면 담즙산 합성, 염증 및 섬유증 과정을 조절하는 여러 유전자를 조절하는 것으로 나타났습니다. 이 약물은 2019년 2월 미국 FDA로부터 PBC 치료를 위한 혁신치료제로 지정되었습니다. 이 치료법은 원래 CymaBay가 개발한 것으로, Gilead Sciences는 2024년 2월 회사와 총 43억 달러 규모의 계약을 체결했습니다., 그리고 이 치료를 받으세요.

올해 6월미국 FDA입센의 이키르보(엘라피브라노르) 80mg 정제는 UDCA에 반응이 부적절한 성인 PBC 환자 치료를 위해 UDCA와 병용요법으로 사용되거나 UDCA에 불내성이 있는 환자 치료를 위한 단독요법으로 사용된다. 이키르보는 1일 1회 경구 투여하는 "동급 최초" PPAR 알파/델타 작용제입니다.PPAR α/δ의 활성화를 동시에 표적으로 하면 잠재적으로 PBC의 염증, 담즙 정체 및 섬유증을 치료할 수 있습니다.보도 자료에 따르면, 이키르보는 거의 10년 만에 희귀한 간질환 원발성 담도 질환에 대해 최초로 승인된 치료제이다.담관염신약의.

이외에도리브델지와 이키르보현재 PBC 치료를 위해 개발 중인 치료법도 GSK가 개발해 현재 임상 3상을 진행 중이다.회장 담즙산 수송체(IBAT)경구 투여된 소분자억제제 리네릭시바트3상 임상시험에는 238명의 환자가 모집됐으며 예비 결과는 올해 10월 나올 예정이다. Calliditas Therapeutics가 개발한NOX1/4 억제제 세타낙시브최근 임상 2상도 완료했으며, 올 하반기에는 완전한 임상 결과가 나올 것으로 예상된다. 이 치료법은 EMA와 미국 FDA로부터 희귀의약품 지위를 부여받았으며, PBC 치료에 대해 FDA로부터 신속 승인을 받았습니다.미룸제약도 선택적 개발 중ASBT 소분자 억제제 볼릭시바트PBC 치료에 대해서는 현재 임상 2상 환자 모집이 진행 중이며, 내년 12월 예비 결과가 나올 것으로 예상된다. 마찬가지로 키스 케디(Keith Kedi)캐스케이드 파마슈티컬스(Cascade Pharmaceuticals)에서 개발FXR 표적 작용제 리나펙서(CS0159)의 2상 임상시험도 환자를 모집하고 있으며 예비 결과는 올해 10월에 예상됩니다.

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참고자료:

면책조항: WuXi AppTec의 콘텐츠 팀은 글로벌 생물의학 건강 연구 진행 상황을 소개하는 데 중점을 두고 있습니다. 본 기사는 정보 교환만을 목적으로 합니다. 기사에 표현된 견해는 WuXi AppTec의 입장을 대변하지 않으며, WuXi AppTec이 기사에 표현된 견해를 지지하거나 반대한다는 의미도 아닙니다. 이 기사는 치료 권장 사항이 아닙니다. 치료방법에 대한 안내가 필요하시면 일반병원을 방문하시기 바랍니다.