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la diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune en la que las células beta del páncreas se destruyen, lo que provoca una secreción insuficiente de insulina. los científicos han buscado durante mucho tiempo formas de reemplazar eficazmente las células de los islotes dañadas. recientemente, el equipo de shen zhongyang y wang shusen de la universidad de nankai/primer hospital central de tianjin y el equipo de deng hongkui de la universidad de pekín/laboratorio changping publicaron un resultado de investigación innovador en la principal revista académica internacional "cell", que utilizó reprogramación química para por primera vez, las células de los islotes pancreáticos diferenciadas de las células madre competentes (cipsc) trataron con éxito a pacientes con diabetes tipo 1.

las células madre pluripotentes (psc) se consideran herramientas importantes en el campo de la medicina regenerativa debido a su capacidad para autorrenovarse y diferenciarse en múltiples tipos de células funcionales. en 2006, el profesor shinya yamanaka de la universidad de kioto indujo por primera vez células madre pluripotentes inducidas (ipsc) a partir de células somáticas humanas. este descubrimiento supuso cambios revolucionarios en la medicina regenerativa. sin embargo, los métodos tradicionales de preparación de ipsc tienen algunas limitaciones, como el riesgo de integración del genoma. 2022,universidad de pekínel equipo del profesor deng hongkui desarrolló células madre pluripotentes inducidas químicamente (cipsc) mediante el uso completo de pequeñas moléculas químicas para inducir que las células somáticas humanas se transformen en células madre pluripotentes. esta nueva tecnología no sólo evita el riesgo de integración del genoma, sino que también tiene las ventajas de la facilidad de fabricación y la estandarización.

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los investigadores indujeron que las células somáticas humanas se transformaran en células madre pluripotentes (cipsc) a través de pequeñas moléculas químicas y luego utilizaron un protocolo de diferenciación optimizado para diferenciar las cipsc en células similares a islotes (islotes cipsc). estos islotes cipsc son comparables a los islotes humanos nativos en términos de características del transcriptoma, composición y función secretora de insulina.

los estudios preclínicos en primates no humanos muestran que los islotes cipsc pueden mejorar significativamente los síntomas de la diabetes sin desarrollartumor. además, los investigadores descubrieron que el trasplante de islotes cipsc debajo de la vaina anterior del recto abdominal daba como resultado una mejor supervivencia y maduración de los islotes, con niveles de secreción de péptido c (un marcador de la secreción de insulina endógena) cercanos a los observados en personas no diabéticas. pacientes.

en este último estudio, el equipo de investigación llevó a cabo un ensayo clínico exploratorio, utilizando por primera vez un autotrasplante de islotes derivado de cipsc para tratar a un paciente con diabetes tipo 1 inmunosuprimido. la paciente era una mujer de 25 años a la que se le diagnosticó diabetes tipo 1 en 2012 y se sometió a múltiples trasplantes de hígado y un trasplante completo de páncreas, pero las complicaciones finalmente provocaron la extracción del injerto de páncreas. en junio de 2023, recibió un trasplante de islotes cipsc.

después de un año de seguimiento, el paciente ya no requirió tratamiento con insulina a partir del día 75 después del trasplante. al cuarto mes después del trasplante, el tiempo para alcanzar el rango objetivo de azúcar en sangre aumentó del 43,18% del valor inicial al 96,21%, y el índice de hemoglobina glucosilada (hba1c) también disminuyó significativamente, alcanzando el nivel de azúcar en sangre sistémico a largo plazo de pacientes no diabéticos. desde entonces, el control del azúcar en sangre del paciente se ha mantenido estable: el nivel de azúcar en sangre alcanza el estándar durante más del 98% del tiempo y el nivel de hemoglobina glucosilada es aproximadamente del 5%.

los datos clínicos de este año indican que todos los criterios de valoración del estudio se cumplieron sin anomalías relacionadas con el trasplante. la calidad de vida del paciente ha mejorado significativamente, ya no depende de la insulina exógena y su nivel de azúcar en sangre está bien controlado.

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este estudio es el primero en el mundo que utiliza con éxito células de los islotes diferenciadas de células madre pluripotentes reprogramadas químicamente (cipsc) para tratar la diabetes tipo 1. los resultados de la investigación no sólo confirman la seguridad y eficacia del trasplante de islotes cipsc, sino que también brindan esperanza para el tratamiento de más pacientes en el futuro. los estudios futuros evaluarán más a fondo el efecto del trasplante de islotes cipsc en una muestra más grande y durante un período de tiempo más largo, con el fin de brindar buenas noticias a más pacientes con diabetes tipo 1.

con el avance continuo de la ciencia y la tecnología, las células madre y la medicina regenerativa están cambiando gradualmente nuestras prácticas médicas. el éxito de esta investigación no sólo aporta nuevas esperanzas a los pacientes con diabetes tipo 1, sino que también proporciona nuevas ideas para el tratamiento de otras enfermedades crónicas. esperamos más resultados innovadores similares en el futuro para promover conjuntamente el desarrollo de la salud pública global.

referirse a

wang, c., et al. (2024). "trasplante de islotes derivados de células madre pluripotentes inducidas químicamente debajo de la vaina del recto anterior abdominal en un paciente con diabetes tipo 1". cell. doi:10.1016/j.cell.2024.09.004