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2024-09-26
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o diabetes tipo 1 é uma doença autoimune na qual as células beta do pâncreas são destruídas, resultando em secreção insuficiente de insulina. os cientistas há muito procuram maneiras de substituir com eficácia as células danificadas das ilhotas. recentemente, a equipe de shen zhongyang e wang shusen da universidade de nankai/primeiro hospital central de tianjin e a equipe de deng hongkui da universidade de pequim/laboratório de changping publicaram um resultado de pesquisa inovador na principal revista acadêmica internacional "cell", que usou reprogramação química para pela primeira vez, células das ilhotas pancreáticas diferenciadas de células-tronco competentes (cipsc) trataram com sucesso pacientes com diabetes tipo 1.
as células-tronco pluripotentes (pscs) são consideradas ferramentas importantes no campo da medicina regenerativa devido à sua capacidade de auto-renovação e diferenciação em múltiplos tipos de células funcionais. em 2006, o professor shinya yamanaka, da universidade de kyoto, induziu pela primeira vez células-tronco pluripotentes induzidas (ipscs) a partir de células somáticas humanas. esta descoberta trouxe mudanças revolucionárias à medicina regenerativa. no entanto, os métodos tradicionais de preparação de ipsc têm algumas limitações, tais como o risco de integração do genoma. 2022,universidade de pequima equipe do professor deng hongkui desenvolveu células-tronco pluripotentes induzidas quimicamente (cipsc) usando completamente pequenas moléculas químicas para induzir células somáticas humanas a se transformarem em células-tronco pluripotentes. esta nova tecnologia não só evita o risco de integração do genoma, mas também tem as vantagens da facilidade de fabricação e padronização.
os pesquisadores induziram células somáticas humanas a se transformarem em células-tronco pluripotentes (cipscs) por meio de pequenas moléculas químicas e, em seguida, usaram um protocolo de diferenciação otimizado para diferenciar as cipscs em células semelhantes a ilhotas (ilhotas cipsc). estas ilhotas cipsc são comparáveis às ilhotas humanas nativas em termos de características do transcriptoma, composição e função secretora de insulina.
estudos pré-clínicos em primatas não humanos mostram que as ilhotas cipsc podem melhorar significativamente os sintomas diabéticos sem desenvolvertumor. além disso, os pesquisadores descobriram que o transplante de ilhotas cipsc abaixo da bainha anterior do reto abdominal resultou em melhor sobrevivência e maturação das ilhotas, com níveis de secreção de peptídeo c (um marcador de secreção de insulina endógena) próximos aos observados em não diabéticos. nível dos pacientes.
neste último estudo, a equipe de pesquisa conduziu um ensaio clínico exploratório, usando pela primeira vez o transplante autólogo de ilhotas derivadas de cipsc para tratar um paciente imunossuprimido com diabetes tipo 1. a paciente era uma mulher de 25 anos que foi diagnosticada com diabetes tipo 1 em 2012 e passou por vários transplantes de fígado e um transplante completo de pâncreas, mas complicações resultaram na remoção do enxerto de pâncreas. em junho de 2023, ela recebeu um transplante de ilhotas cipsc.
após um ano de acompanhamento, o paciente não necessitou mais de tratamento com insulina a partir do 75º dia após o transplante. no 4º mês após o transplante, o tempo para atingir a faixa alvo de açúcar no sangue aumentou de 43,18% do valor basal para 96,21%, e o índice de hemoglobina glicada (hba1c) também caiu significativamente, atingindo o nível de açúcar no sangue sistêmico de longo prazo de pacientes não diabéticos. desde então, o controle da glicemia do paciente tem se mantido estável, com a glicemia atingindo o padrão em mais de 98% das vezes, e o nível de hemoglobina glicada é de cerca de 5%.
os dados clínicos deste ano indicam que todos os parâmetros do estudo foram alcançados sem anomalias relacionadas com o transplante. a qualidade de vida do paciente melhorou significativamente, ele não é mais dependente de insulina exógena e seu açúcar no sangue está bem controlado.
este estudo é o primeiro no mundo a usar com sucesso células de ilhotas diferenciadas de células-tronco pluripotentes quimicamente reprogramadas (cipsc) para tratar diabetes tipo 1. os resultados da pesquisa não apenas confirmam a segurança e a eficácia do transplante de ilhotas cipsc, mas também fornecem esperança para o tratamento de mais pacientes no futuro. estudos futuros avaliarão ainda mais o efeito do transplante de ilhotas cipsc em uma amostra maior e durante um período de tempo mais longo, a fim de trazer boas notícias para mais pacientes com diabetes tipo 1.
com o avanço contínuo da ciência e da tecnologia, as células estaminais e a medicina regenerativa estão gradualmente a mudar as nossas práticas médicas. o sucesso desta investigação não só traz novas esperanças aos pacientes com diabetes tipo 1, mas também fornece novas ideias para o tratamento de outras doenças crónicas. esperamos obter mais resultados inovadores semelhantes no futuro para promover conjuntamente o desenvolvimento da saúde pública global.
wang, c., et al. (2024). "transplante de ilhota derivada de célula-tronco pluripotente induzida quimicamente sob a bainha do reto abdominal anterior em um paciente com diabetes tipo 1." cell. doi:10.1016/j.cell.2024.09.004