01

tyypin 1 diabetes on autoimmuunisairaus, jossa haiman beetasolut tuhoutuvat, mikä johtaa riittämättömään insuliinin erittymiseen. tutkijat ovat pitkään etsineet tapoja korvata vahingoittuneet saarekesolut tehokkaasti. äskettäin shen zhongyangin ja wang shusenin ryhmä nankain yliopistosta/tianjinin ensimmäisestä keskussairaalasta ja deng hongkuin tiimi pekingin yliopistosta/changping laboratorysta julkaisi läpimurtotutkimustuloksen kansainvälisessä akateemisessa huippulehdessä "cell", jossa käytettiin kemiallista uudelleenohjelmointia ensimmäistä kertaa haiman saarekesolut, jotka erottuivat pätevistä kantasoluista (cipsc), hoitivat onnistuneesti tyypin 1 diabetesta sairastavia potilaita.

pluripotentteja kantasoluja (psc) pidetään tärkeinä työkaluina regeneratiivisen lääketieteen alalla, koska ne pystyvät uusiutumaan ja erilaistumaan useiksi toiminnallisiksi solutyypeiksi. vuonna 2006 kioton yliopiston professori shinya yamanaka indusoi ihmisen somaattisista soluista peräisin olevia pluripotentteja kantasoluja (ipsc) ensimmäistä kertaa. tämä löytö toi vallankumouksellisia muutoksia regeneratiiviseen lääketieteeseen. perinteisillä ipsc-valmistusmenetelmillä on kuitenkin joitain rajoituksia, kuten genomin integraation riski. 2022,pekingin yliopistoprofessori deng hongkuin tiimi kehitti kemiallisesti indusoituja pluripotentteja kantasoluja (cipsc) käyttämällä täysin pieniä kemiallisia molekyylejä indusoimaan ihmisen somaattisia soluja muuntumaan pluripotenteiksi kantasoluiksi. tämä uusi teknologia ei ainoastaan ​​vältä genomin integraation riskiä, ​​vaan sillä on myös valmistuksen ja standardoinnin helppous.

02

tutkijat indusoivat ihmisen somaattiset solut muuttumaan pluripotenteiksi kantasoluiksi (cipsc:t) kemiallisten pienten molekyylien avulla ja käyttivät sitten optimoitua erilaistumisprotokollaa cipsc:iden erottamiseksi saarekemaisiksi soluiksi (cipsc-saarekkeet). nämä cipsc-saarekkeet ovat verrattavissa alkuperäisiin ihmisen saarekkeisiin transkription ominaisuuksien, koostumuksen ja insuliinin eritystoiminnan suhteen.

prekliiniset tutkimukset kädellisillä osoittavat, että cipsc-saarekkeet voivat parantaa merkittävästi diabeteksen oireita ilman kehittymistä.kasvain. lisäksi tutkijat havaitsivat, että cipsc-saarekkeiden siirtäminen rectus abdominiksen anteriorisen vaipan alle johti parempaan saarekkeiden eloonjäämiseen ja kypsymiseen, ja c-peptidin (endogeenisen insuliinin erityksen merkkiaine) eritystasot olivat lähellä ei-diabeettisilla. potilaiden tasolla.

tässä uusimmassa tutkimuksessa tutkimusryhmä suoritti kartoittavan kliinisen tutkimuksen, jossa käytettiin ensimmäistä kertaa potilaan autologista cipsc-peräistä saarekesiirtoa immunosuppressoituneen tyypin 1 diabetespotilaan hoitoon. potilas oli 25-vuotias nainen, jolla diagnosoitiin tyypin 1 diabetes vuonna 2012 ja jolle tehtiin useita maksansiirtoja ja täydellinen haimasiirto, mutta komplikaatiot johtivat lopulta haimasiirteen poistamiseen. kesäkuussa 2023 hän sai cipsc-saarekkeiden siirron.

vuoden seurannan jälkeen potilas ei enää tarvinnut insuliinihoitoa alkaen päivästä 75 elinsiirron jälkeen. neljäntenä kuukauden kuluttua siirrosta aika tavoiteverensokerialueen saavuttamiseen nousi 43,18 %:sta perusarvosta 96,21 %:iin, ja myös glykoitunut hemoglobiini (hba1c) -indeksi laski merkittävästi saavuttaen pitkän aikavälin systeemisen verensokeritason. ei-diabeettiset potilaat. siitä lähtien potilaan verensokeritaso on ollut vakaa, verensokeri on saavuttanut standardin yli 98 % ajasta ja glykoitunut hemoglobiinitaso on noin 5 %.

tämän vuoden kliiniset tiedot osoittavat, että kaikki tutkimuksen päätepisteet saavutettiin ilman siirtoon liittyviä poikkeavuuksia. potilaan elämänlaatu on parantunut merkittävästi, hän ei ole enää riippuvainen ulkoisesta insuliinista ja hänen verensokerinsa on hyvin hallinnassa.

03

tämä tutkimus on ensimmäinen maailmassa, jossa on onnistuneesti käytetty kemiallisesti uudelleenohjelmoiduista pluripotenteista kantasoluista (cipsc) erotettuja saarekesoluja tyypin 1 diabeteksen hoitoon. tutkimustulokset eivät ainoastaan ​​vahvista cipsc-saarekesiirteen turvallisuutta ja tehokkuutta, vaan antavat myös toivoa useamman potilaiden hoidosta tulevaisuudessa. tulevissa tutkimuksissa arvioidaan edelleen cipsc-saarekesiirteen vaikutusta suuremmalla otoksella ja pidemmällä aikavälillä, jotta saadaan hyviä uutisia useammalle tyypin 1 diabetespotilaalle.

tieteen ja tekniikan jatkuvan kehityksen myötä kantasolut ja regeneratiivinen lääketiede muuttavat vähitellen lääketieteellisiä käytäntöjämme. tämän tutkimuksen menestys ei ainoastaan ​​tuo uutta toivoa tyypin 1 diabetespotilaille, vaan tarjoaa myös uusia ideoita muiden kroonisten sairauksien hoitoon. odotamme lisää samanlaisia ​​innovatiivisia tuloksia tulevaisuudessa edistääksemme yhdessä globaalin kansanterveyden kehitystä.

viitata

wang, c., et ai. (2024). "kemiallisesti indusoidun pluripotentin kantasoluista johdetun saarekkeen siirto vatsan etuosan peräsuolen tupen alle tyypin 1 diabetespotilaalla." cell. doi:10.1016/j.cell.2024.09.004