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편집자 |

최근 36Kr은 ReviR Therapeutics가 3천만 달러 규모의 시리즈 A 자금 조달을 완료했다는 사실을 알게 되었습니다. 이 자금 조달 라운드는 Longpan Investment가 주도했으며 이전 주주인 CDH Investment, Wuyuan Capital 및 Yayi Capital도 CMT 연구 재단(CMTRF)에서 계속 투자했습니다. 투자에 참여했습니다.

이번 투자 라운드는 ReviR이 독립적으로 개발한 AI 약물 연구 및 개발 플랫폼인 VoyageR을 더욱 구축하고 AI 기술과 ReviR 팀의 풍부한 약물 연구 및 개발 경험을 결합하여 기존 헌팅턴병(HD) 파이프라인 및 기타 파이프라인을 지속적으로 발전시키는 데 사용될 것입니다. 비골근위축증(CMT), 근위축성측삭경화증(ALS) 등 다양한 신경질환과 관련된 파이프라인의 전임상 및 임상 단계 개발을 포함합니다.

자일리테크놀로지는 2021년 설립됐다. AI 기술을 결합해 표적 RNA 저분자 약물을 개발하는 생명공학 기업이다. 첨단 기술과 AI 약물 연구개발 플랫폼 VoyageR을 활용해 보다 효과적이고 안전한 표적 RNA 치료 연구를 진행하고 있다. 암과 유전질환은 장기적으로 충족되지 않은 임상적 요구를 나타냅니다.

유전체학, 단백질체학 및 기타 분야에 대한 이해가 깊어짐에 따라 수많은 새로운 약물 타겟이 발견되었지만 기존 기술로는 이러한 타겟 대부분에 대한 표적 약물 개발을 지원할 수 없으므로 이러한 타겟을 "Undruggable 타겟"이라고 합니다. . 통계에 따르면, 인간 질병과 관련된 병원성 단백질의 80% 이상이 현재의 전통적인 방법으로는 표적화할 수 없습니다.

"불가능한" 목표를 어떻게 극복할 것인가는 점점 더 생물의학 분야의 핵심 이슈 중 하나로 자리잡고 있습니다. 최근에는 단백질 분해, 유전자 편집, 표적 RNA 조절 및 기타 방법이 "문제 해결"을 위한 새로운 아이디어를 제공했습니다.

"이러한 표적은 단백질 수준에서 약물 투여가 가능하지 않기 때문에 우리는 단백질을 우회하고 보다 '상류' RNA를 표적으로 삼고 번역 및 기타 메커니즘을 차단하여 질병 관련 단백질을 조절함으로써 질병 치료를 달성할 수 있습니다. Lishi Technology의 공동 창립자이자 회장인 Xi Li Yang은 표적 RNA 조절이 잠재적인 약물 표적 라이브러리를 크게 확장할 수 있다고 36Kr을 소개했습니다.

현재 업계에서 RNA 약물 개발의 주요 형태에는 일반적으로 핵산 약물, RNA 편집 치료법 및 RNA 표적 소분자 약물이 포함됩니다. Li Yang은 이론적으로 AAV를 담체로 사용하는 유전자 치료에 비해 소분자 약물을 경구 투여할 수 있어 환자의 편의성과 순응도를 향상시키는 동시에 환자의 투약 비용을 줄일 수 있다고 지적했습니다.

RNA 표적화 소분자 약물의 개발은 초기 성과를 달성했습니다. 2020년에는 세계 최초의 척수근위축증(SMA) 치료용 경구용 저분자의약품인 리스디플람(Risdiplam)이 시판 승인을 받았다. Roche의 재무 보고서에 따르면 2023년 리스팔란의 전 세계 매출은 14억 1900만 스위스프랑(약 16억 달러)에 달했습니다. 이것은 많은 사람들에게 자신감을 북돋아 주는 것입니다.

그러나 점점 성숙해지는 단백질 표적화 분야에 비해 RNA 표적화 분야에서는 어떻게 연구개발 패러다임을 빠르게 확립할 것인가가 여전히 큰 문제이다. 유사한 기능성 RNA의 구조적 특이성이 낮고 불안정하기 때문에 조건을 충족하고 RNA에 결합할 수 있는 약물 분자를 직접 찾는 것은 매우 어렵습니다.

AI의 발전은 표적 발견과 약물 개발에 새로운 기회를 제공합니다. Xili Technology는 자체 데이터를 기반으로 AI 컴퓨팅 플랫폼 VoyageR을 개발했습니다. 플랫폼에는 주로 표적 발견 플랫폼과 약물 발견 플랫폼이 포함됩니다. 전자의 기능은 RNA 구조 계산 및 평가 및 표적 기능 예측을 돕는 것입니다. 후자의 핵심 작업은 화합물 라이브러리 구축, 분자 예측, 분자 생성 등에 있습니다.

VoyageR의 도움으로 Xili는 RNA 표적 소분자 라이브러리의 구축 및 확장을 신속하게 완료하고, 고처리량 스크리닝 + AI + 자동화 실험을 결합하여 건식 및 습식 폐쇄 루프를 검증하고, 전임상 후보 화합물을 신속하게 확보하여 비용을 크게 절감할 수 있습니다. , 연구 개발주기를 단축하고 약물 R & D 성공률을 향상시킵니다.

VoyageR의 도움을 받아 지금까지 100개 이상의 고품질 약물 표적을 스크리닝한 것으로 알려졌다. 이에 대한 추가적인 검증과 연구가 진행 중이다. 그러나 이는 단지 프런트엔드의 기본 사항일 뿐입니다. 플랫폼 회사와 달리 Xili Technology의 핵심 목표는 자체 파이프라인을 발전시키는 것입니다.

Li Yang은 36Kr에게 팀의 장점과 다양한 분야의 질병 치료 현황이 결합된 '제품 시장 적합성' 원칙을 바탕으로 Xili가 현재 중추신경계 관련 질환에 집중하고 있다고 말했습니다. 분자 약물은 혈액 뇌 장벽을 뚫을 수 있습니다." , 저분자 약물은 이런 점에서 장점이 있습니다."

Xili는 자체 연구와 협력을 결합하여 비골근위축증, ALS, 소뇌 운동실조증과 같은 다양한 신경 질환을 다루는 관련 파이프라인을 구축했습니다. 그 중 가장 빠르게 발전하고 있는 것은 헌팅턴병을 위한 자체 개발 파이프라인이다.

헌팅턴병은 헌팅틴(HTT) 유전자의 폴리글루타민을 암호화하는 CAG-CAA 반복 확장에 의해 발생하는 상염색체 우성 신경퇴행성 질환으로, 만성 진행성 무도병 모양의 운동과 인지 기능 장애, 비정상적인 정신 행동이 주요 특징입니다. 현재의 치료법은 증상을 완화시킬 뿐 질병의 진행을 늦추지는 못합니다.

Li Yang은 돌연변이 헌팅틴 단백질을 발현하는 mRNA 전구체와 소분자를 결합하여 mRNA 스플라이싱 과정을 변경하고 분해를 달성함으로써 Xili가 개발 중인 약물이 돌연변이 헌팅틴 단백질을 감소시키고 유전적 수준의 방해를 지연하거나 방지할 수 있다고 소개했습니다. 질병 과정. 이 약물은 2025년에 임상 1상 시험을 시작할 것으로 예상된다.

또한 자일리테크놀로지의 근위축성측삭경화증(ALS) 파이프라인은 현재 상당한 진전을 보이고 있으며, 저명한 ALS 전문가인 카이 레이(Cai Lei) 교수팀과 협력 관계를 구축해 IND에 신청해 임상 1차 진행이 기대된다. 2025년 초. 기간 재판.

Xili Technology는 장기적으로 자체 개발 약물의 출시를 촉진하는 동시에 재정적 지원을 얻기 위해 핵심 파이프라인 승인과 대형 제약회사와의 협력 R&D도 중심으로 진행될 것입니다. Li Yang은 “우리가 하고 있는 것 외에도 약물로 사용될 수 있는 다른 많은 새로운 메커니즘이 있기 때문에 RNA 표적 소분자 약물 개발 분야는 큰 잠재력을 갖고 있다고 믿습니다. 여전히 '섹시하다'."