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ultime notizie: è stato approvato il primo nuovo farmaco orale cinese per il trattamento della sindrome di cushing negli adulti

2024-09-26

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secondo il sito web ufficiale della state food and drug administration, la società controllata al 100% dal gruppo recordati in cina, ruikangdi (beijing) pharmaceutical co., ltd., è adatta per ruisa.®(ozolastat phosphate tablets) ha ricevuto l'approvazione alla commercializzazione dalla china national medical products administration (nmpa) il 19 settembre 2024. è adatto per il trattamento della sindrome di cushing [ipercortisolismo] negli adulti. è stato approvato il primo nuovo farmaco orale cinese per il trattamento della sindrome di cushing negli adulti, colmando la lacuna nel trattamento farmacologico nazionale di questa malattia.

la sindrome di cushing è difficile da diagnosticare e ancora più difficile da trattare

la sindrome di cushing comprende un gruppo di sindromi causate da un'eccessiva secrezione prolungata di cortisolo dalla corteccia surrenale dovuta a varie cause. è anche chiamata sindrome di cushing endogena. l’ipercortisolemia agisce sugli organi bersaglio, causando complicazioni come obesità centrale, ipertensione, metabolismo anomalo del glucosio, ipokaliemia e osteoporosi.

se non trattata, la sindrome di cushing aumenta il peso della malattia, con studi che dimostrano che i pazienti hanno un rischio di morte 3-5 volte maggiore. inoltre, sebbene le complicanze multiorgano della malattia possano migliorare dopo il trattamento, alcune persisteranno, compromettendo gravemente la qualità della vita del paziente.

gli obiettivi del trattamento per la sindrome di cushing sono trattare la malattia di base, normalizzare i livelli di cortisolo, alleviare i segni fisici e i sintomi clinici del paziente, trattare le complicanze sistemiche correlate e migliorare la qualità della vita. il trattamento chirurgico ha buoni effetti terapeutici sugli adenomi ipofisari secernenti acth e sui tumori ectopici, ma la chirurgia presenta alcune complicazioni e alcuni pazienti possono avere ricadute dopo l'intervento. pertanto, anche il trattamento farmacologico è un metodo molto importante.

shi ruisa®, aprendo una nuova era nel trattamento farmacologico

shirisa approvò questa volta®(ozolastat fosfato compresse) è un potente inibitore orale reversibile della 11β-idrossilasi, che catalizza la fase finale della sintesi del cortisolo nella corteccia surrenale. l'efficacia e la sicurezza di ozolostat fosfato sono state valutate in due studi multicentrici di fase iii (linc3 e linc4) in adulti affetti da malattia di cushing endogena.

linc3 è uno studio di fase iii, multicentrico internazionale, in doppio cieco, randomizzato con interruzione. dopo un periodo di trattamento a braccio singolo in aperto di 24 settimane, 137 pazienti avevano livelli medi di ufc nelle 24 ore entro il limite superiore della norma alla settimana 24. e i pazienti la cui dose del farmaco non era stata aumentata dopo la settimana 12 sono entrati in un periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco di 8 settimane (settimane 26-34). al termine del periodo di sospensione randomizzato alla settimana 34, l’86,1% dei pazienti nel gruppo ozolostat fosfato ha mantenuto una mufc normale con livelli di cortisolo normali. lo studio ha raggiunto l’endpoint primario di efficacia. la percentuale di pazienti nel gruppo ozolostat fosfato ha mantenuto una mufc normale. significativamente più del gruppo placebo (p<0,001).

linc4 è un altro studio di fase iii globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (12 settimane) che confronta l'efficacia di ozolostat fosfato rispetto al placebo in pazienti affetti da malattia di cushing) e il disegno dello studio della successiva fase in aperto. i risultati dello studio hanno mostrato che dopo 12 settimane di trattamento, la percentuale di pazienti con ufc normalizzata nel gruppo ozolostat fosfato (77,1%) era significativamente superiore a quella del gruppo placebo (8%). dopo 12 settimane, tutti i pazienti hanno ricevuto ozolostat fosfato fino alla settimana 48 e il tasso di risposta globale alla settimana 48 è stato del 79,5%.

shi ruisa® non solo può ridurre rapidamente il cortisolo libero urinario medio e mantenere livelli normali per lungo tempo, ma può anche migliorare le comorbidità ed è generalmente ben tollerato, con reazioni avverse controllabili e gestibili. insieme alla comodità della somministrazione orale, può migliorare la qualità della vita dei pazienti controllando i livelli di cortisolo. è la scelta ideale soprattutto per i pazienti adulti affetti dalla sindrome di cushing che non tollerano l'intervento chirurgico, presentano recidive dopo l'intervento chirurgico o non traggono sollievo dall'intervento chirurgico.

resta inteso che shi ruisa®(ozolastat phosphate tablets) è stato approvato nell'ue nel 2020 per il trattamento della sindrome di cushing endogena negli adulti ed è stato successivamente commercializzato in 37 paesi e regioni, inclusi stati uniti e giappone. oggi, come primo inibitore della sintesi del cortisolo in cina per il trattamento della sindrome di cushing negli adulti, shirisa®l'approvazione alla commercializzazione soddisferà le esigenze terapeutiche dei pazienti domestici affetti dalla sindrome di cushing, risolverà il dilemma dell'assenza di farmaci disponibili e offrirà un servizio migliore ai pazienti domestici.

a questo proposito, il professor liao zhihong del dipartimento di endocrinologia del primo ospedale affiliato dell'università sun yat-sen ritiene che molte sindromi di cushing richiedano un trattamento farmacologico al di fuori dell'intervento chirurgico. attualmente nel mio paese non esiste quasi alcun trattamento farmacologico efficace per l'aumento del cortisolo. le compresse di fosfato di ozolastat sono state approvate e il suo utilizzo porterà sicuramente buoni effetti curativi a molti pazienti con sindrome di cushing, promuoverà lo sviluppo e il progresso di questo campo e promuoverà tutti a lavorare insieme per fare meglio nel campo della sindrome di cushing.

il professor yu yerong del dipartimento di endocrinologia e metabolismo dell'ospedale della cina occidentale dell'università del sichuan ha inoltre affermato: negli studi clinici a cui abbiamo partecipato, è stato osservato che ozodistat può controllare rapidamente i livelli di cortisolo dei pazienti e può mantenere i livelli di cortisolo entro l'intervallo normale per molto tempo. allo stesso tempo, la qualità della vita del paziente migliora. il lancio delle compresse di ozolostat fosfato non rappresenta solo il lancio di un farmaco, ma offre anche la possibilità ai pazienti di avere un buono stato e una buona qualità di vita. le compresse di ozolastat fosfato porteranno buone notizie alla maggior parte dei pazienti affetti dalla sindrome di cushing, offrendo loro più scelte e fiducia nel processo di trattamento.