notizia

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Zhitong Finance APP ha appreso che il 16 luglio Lexeo Therapeutics (LXEO.US) ha annunciato dati provvisori positivi per LX2006, una terapia genica sperimentale per il trattamento della cardiomiopatia dell'atassia di Friedreich (FA). Nello studio clinico di fase 1/2 SUNRISE-FA e in un altro studio di fase 1A, i biomarcatori cardiaci dei pazienti sono migliorati del 53,3%, il che è clinicamente significativo. Sulla base di questi risultati positivi, Lexeo prevede di accelerare lo sviluppo della terapia, inclusa la discussione della progettazione di studi pilota con le autorità regolatorie e la richiesta di una potenziale approvazione accelerata.

Resta inteso che LX2006 è una terapia genica sperimentale basata sul virus adeno-associato (AAV), che mira a fornire geni FXN funzionali attraverso iniezione endovenosa per promuovere l'espressione della proteina FXN e ripristinare la funzione mitocondriale nei cardiomiociti. Negli studi preclinici, LX2006 ha invertito le anomalie cardiache nei modelli di malattia AF, mostrando miglioramenti nella funzione cardiaca e nella sopravvivenza, dimostrando al contempo un profilo di sicurezza favorevole. La FDA ha concesso alla LX2006 la designazione di malattia pediatrica rara, la designazione accelerata e la designazione di farmaco orfano per il trattamento della cardiomiopatia AF.