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A Zhitong Finance APP soube que em 16 de julho, a Lexeo Therapeutics (LXEO.US) anunciou dados provisórios positivos para LX2006, uma terapia genética experimental para o tratamento da cardiomiopatia com ataxia de Friedreich (FA). No ensaio clínico de fase 1/2 SUNRISE-FA e em outro ensaio de fase 1A, os biomarcadores cardíacos dos pacientes melhoraram 53,3%, o que é clinicamente significativo. Com base nestes resultados positivos, a Lexeo planeia acelerar o desenvolvimento da terapia, incluindo a discussão do desenho de ensaios essenciais com as autoridades reguladoras e a solicitação de uma potencial aprovação acelerada.

Entende-se que LX2006 é uma terapia genética experimental baseada em vírus adeno-associados (AAV), que visa entregar genes FXN funcionais por meio de injeção intravenosa para promover a expressão da proteína FXN e restaurar a função mitocondrial em cardiomiócitos. Em estudos pré-clínicos, o LX2006 reverteu anomalias cardíacas em modelos de doença AF, mostrando melhorias na função cardíaca e na sobrevivência, ao mesmo tempo que demonstrou um perfil de segurança favorável. A FDA concedeu ao LX2006 a designação de doença pediátrica rara, designação fast track e designação de medicamento órfão para o tratamento da cardiomiopatia FA.