uutiset

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Zhitong Finance APP sai tietää, että Lexeo Therapeutics (LXEO.US) julkisti 16. heinäkuuta positiiviset välitiedot LX2006:sta, tutkittavasta geeniterapiasta Friedreichin ataksia-kardiomyopatian (FA) hoitoon. SUNRISE-FA:n kliinisen vaiheen 1/2 tutkimuksessa ja toisessa vaiheen 1A tutkimuksessa potilaiden sydämen biomarkkerit paranivat 53,3 %, mikä on kliinisesti merkityksellistä. Näiden myönteisten tulosten perusteella Lexeo aikoo nopeuttaa terapian kehittämistä, mukaan lukien keskustelevansa keskeisten kokeiden suunnittelusta viranomaisviranomaisten kanssa ja hakevansa mahdollista nopeutettua hyväksyntää.

Ymmärretään, että LX2006 on tutkittava geeniterapia, joka perustuu adeno-assosioituneeseen virukseen (AAV), jonka tavoitteena on toimittaa toimivia FXN-geenejä suonensisäisellä injektiolla FXN-proteiinin ilmentymisen edistämiseksi ja mitokondrioiden toiminnan palauttamiseksi sydänlihassoluissa. Prekliinisissä tutkimuksissa LX2006 käänsi sydämen poikkeavuuksia FA-tautimalleissa, mikä osoitti parannuksia sydämen toiminnassa ja eloonjäämisessä samalla, kun se osoitti suotuisan turvallisuusprofiilin. FDA on myöntänyt LX2006 harvinaisen lastentaudin, nopean hoidon ja harvinaislääkkeen nimityksen FA-kardiomyopatian hoitoon.