berita

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Zhitong Finance APP mengetahui bahwa pada tanggal 16 Juli, Lexeo Therapeutics (LXEO.US) mengumumkan data sementara yang positif untuk LX2006, sebuah terapi gen yang sedang diselidiki untuk pengobatan kardiomiopati ataksia Friedreich (FA). Dalam uji klinis fase 1/2 SUNRISE-FA dan uji coba fase 1A lainnya, biomarker jantung pasien meningkat sebesar 53,3%, dan hal ini bermakna secara klinis. Berdasarkan hasil positif ini, Lexeo berencana untuk mempercepat pengembangan terapi ini, termasuk mendiskusikan desain uji coba penting dengan pihak berwenang dan mengajukan permohonan untuk mendapatkan persetujuan yang dipercepat.

Dapat dipahami bahwa LX2006 adalah terapi gen yang sedang diselidiki berdasarkan virus terkait adeno (AAV), yang bertujuan untuk memberikan gen FXN fungsional melalui injeksi intravena untuk meningkatkan ekspresi protein FXN dan mengembalikan fungsi mitokondria pada kardiomiosit. Dalam studi praklinis, LX2006 membalikkan kelainan jantung pada model penyakit FA, menunjukkan peningkatan fungsi jantung dan kelangsungan hidup sekaligus menunjukkan profil keamanan yang baik. FDA telah memberikan penetapan penyakit anak langka, penetapan jalur cepat, dan penetapan obat yatim piatu kepada LX2006 untuk pengobatan kardiomiopati FA.