Новости

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Приложение Zhitong Finance узнало, что 16 июля компания Lexeo Therapeutics (LXEO.US) объявила о положительных промежуточных данных по LX2006, экспериментальному генному препарату для лечения кардиомиопатии атаксии Фридрейха (FA). В клиническом исследовании SUNRISE-FA фазы 1/2 и еще одном исследовании фазы 1А сердечные биомаркеры пациентов улучшились на 53,3%, что является клинически значимым. Основываясь на этих положительных результатах, Lexeo планирует ускорить разработку терапии, включая обсуждение плана основных исследований с регулирующими органами и подачу заявки на потенциальное ускоренное одобрение.

Понятно, что LX2006 представляет собой исследовательскую генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV), целью которой является доставка функциональных генов FXN посредством внутривенной инъекции для стимулирования экспрессии белка FXN и восстановления функции митохондрий в кардиомиоцитах. В доклинических исследованиях LX2006 обратил вспять сердечные нарушения в моделях заболеваний ФА, продемонстрировав улучшение сердечной функции и выживаемости, одновременно демонстрируя благоприятный профиль безопасности. FDA предоставило статус редкого педиатрического заболевания LX2006, статус ускоренного режима и статус орфанного препарата для лечения кардиомиопатии ФА.