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Zhitong Finance APP se enteró de que el 16 de julio, Lexeo Therapeutics (LXEO.US) anunció datos provisionales positivos para LX2006, una terapia genética en investigación para el tratamiento de la miocardiopatía con ataxia de Friedreich (FA). En el ensayo clínico de fase 1/2 SUNRISE-FA y otro ensayo de fase 1A, los biomarcadores cardíacos de los pacientes mejoraron en un 53,3 %, lo cual es clínicamente significativo. Sobre la base de estos resultados positivos, Lexeo planea acelerar el desarrollo de la terapia, incluida la discusión del diseño de ensayos fundamentales con las autoridades reguladoras y la solicitud de una posible aprobación acelerada.

Se entiende que LX2006 es una terapia génica en investigación basada en virus adenoasociados (AAV), cuyo objetivo es administrar genes FXN funcionales mediante inyección intravenosa para promover la expresión de la proteína FXN y restaurar la función mitocondrial en los cardiomiocitos. En estudios preclínicos, LX2006 revirtió las anomalías cardíacas en modelos de enfermedad de FA, mostrando mejoras en la función cardíaca y la supervivencia, al tiempo que demostró un perfil de seguridad favorable. La FDA ha otorgado a LX2006 la designación de enfermedad pediátrica rara, la designación de vía rápida y la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la miocardiopatía por FA.