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Zhitong Finance APP a appris que le 16 juillet, Lexeo Therapeutics (LXEO.US) a annoncé des données intermédiaires positives pour LX2006, une thérapie génique expérimentale pour le traitement de la cardiomyopathie de l'ataxie de Friedreich (AF). Dans l'essai clinique de phase 1/2 SUNRISE-FA et un autre essai de phase 1A, les biomarqueurs cardiaques des patients se sont améliorés de 53,3 %, ce qui est cliniquement significatif. Sur la base de ces résultats positifs, Lexeo prévoit d'accélérer le développement de la thérapie, notamment en discutant de la conception d'essais pivots avec les autorités réglementaires et en demandant une éventuelle approbation accélérée.

Il est entendu que LX2006 est une thérapie génique expérimentale basée sur un virus adéno-associé (AAV), qui vise à administrer des gènes FXN fonctionnels par injection intraveineuse afin de favoriser l'expression de la protéine FXN et de restaurer la fonction mitochondriale dans les cardiomyocytes. Dans des études précliniques, LX2006 a inversé les anomalies cardiaques dans les modèles de maladie FA, montrant des améliorations de la fonction cardiaque et de la survie tout en démontrant un profil de sécurité favorable. La FDA a accordé à LX2006 la désignation de maladie pédiatrique rare, la désignation accélérée et la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la cardiomyopathie FA.