समाचारं

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Zhitong Finance APP इत्यनेन ज्ञातं यत् 16 जुलाई दिनाङ्के Lexeo Therapeutics (LXEO.US) इत्यनेन LX2006 इत्यस्य सकारात्मकं अन्तरिम आँकडानां घोषणा कृता, यत् Friedreich इत्यस्य ataxia (FA) कार्डियोमायोपैथी इत्यस्य चिकित्सायाः अन्वेषणात्मकं जीन चिकित्सा अस्ति। SUNRISE-FA नैदानिकचरण 1/2 परीक्षणे अन्यस्मिन् च चरण 1A परीक्षणे रोगिणां हृदयस्य जैवचिह्नेषु 53.3% सुधारः अभवत्, यत् चिकित्सकीयदृष्ट्या सार्थकम् अस्ति एतेषां सकारात्मकपरिणामानां आधारेण लेक्सिओ चिकित्सायाः विकासं त्वरितुं योजनां करोति, यत्र नियामकप्रधिकारिभिः सह महत्त्वपूर्णपरीक्षाणां डिजाइनविषये चर्चां कृत्वा सम्भाव्यत्वरितानुमोदनार्थं आवेदनं करणीयम्

अवगम्यते यत् LX2006 एडेनो-सम्बद्धवायरस (AAV) इत्यस्य आधारेण अन्वेषणात्मकजीनचिकित्सा अस्ति, यस्याः उद्देश्यं FXN प्रोटीनस्य अभिव्यक्तिं प्रवर्धयितुं तथा हृदयस्नायुकोशिकासु माइटोकॉन्ड्रियाकार्यं पुनःस्थापयितुं शिराभिः इन्जेक्शनद्वारा कार्यात्मकानि FXN जीनानि प्रदातुं वर्तते पूर्व-नैदानिक-अध्ययनेषु LX2006 इत्यनेन FA-रोग-माडल-मध्ये हृदय-विकृतीनां विपर्ययः कृतः, यत्र अनुकूल-सुरक्षा-प्रोफाइलं प्रदर्शयन् हृदयस्य कार्ये जीवितस्य च सुधारः दर्शितः एफडीए इत्यनेन एफए हृदयस्नायुविकृतिस्य चिकित्सायाः कृते LX2006 दुर्लभबालरोगस्य पदनाम, द्रुतमार्गस्य पदनाम, अनाथौषधपदनाम च प्रदत्तम् अस्ति ।