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Zhitong Finance APPは、7月16日にLexeo Therapeutics(LXEO.US)がフリードライヒ失調症(FA)心筋症治療のための治験遺伝子治療であるLX2006の肯定的な中間データを発表したことを知った。 SUNRISE-FA 臨床第 1/2 相試験と別の第 1A 相試験では、患者の心臓バイオマーカーが 53.3% 改善しました。これは臨床的に意味があります。これらの肯定的な結果に基づいて、Lexeo は、重要な試験の設計について規制当局と協議し、早期承認の可能性を申請するなど、治療法の開発を加速する予定です。

LX2006 は、アデノ随伴ウイルス (AAV) に基づく治験中の遺伝子治療であり、静脈内注射によって機能的な FXN 遺伝子を送達し、FXN タンパク質の発現を促進し、心筋細胞のミトコンドリア機能を回復することを目的としていることが理解されています。前臨床研究では、LX2006 は FA 疾患モデルの心臓異常を改善し、良好な安全性プロファイルを示しながら心機能と生存の改善を示しました。 FDA は、FA 心筋症の治療に関して、LX2006 小児希少疾患指定、ファストトラック指定、および希少疾病用医薬品指定を付与しました。