Nachricht

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Zhitong Finance APP erfuhr, dass Lexeo Therapeutics (LXEO.US) am 16. Juli positive Zwischendaten für LX2006 bekannt gab, eine in der Erprobung befindliche Gentherapie zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (FA)-Kardiomyopathie. In der klinischen Phase-1/2-Studie SUNRISE-FA und einer weiteren Phase-1A-Studie verbesserten sich die kardialen Biomarker der Patienten um 53,3 %, was klinisch bedeutsam ist. Basierend auf diesen positiven Ergebnissen plant Lexeo, die Entwicklung der Therapie zu beschleunigen, einschließlich der Erörterung des Designs entscheidender Studien mit den Zulassungsbehörden und der Beantragung einer möglichen beschleunigten Zulassung.

Es wird davon ausgegangen, dass es sich bei LX2006 um eine experimentelle Gentherapie handelt, die auf dem Adeno-assoziierten Virus (AAV) basiert und darauf abzielt, funktionelle FXN-Gene durch intravenöse Injektion zu liefern, um die Expression des FXN-Proteins zu fördern und die Mitochondrienfunktion in Kardiomyozyten wiederherzustellen. In präklinischen Studien kehrte LX2006 Herzanomalien in FA-Krankheitsmodellen um und zeigte Verbesserungen der Herzfunktion und des Überlebens bei gleichzeitig günstigem Sicherheitsprofil. Die FDA hat LX2006 den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung, den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status für die Behandlung der FA-Kardiomyopathie zuerkannt.