Νέα

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Η Zhitong Finance APP έμαθε ότι στις 16 Ιουλίου, η Lexeo Therapeutics (LXEO.US) ανακοίνωσε θετικά ενδιάμεσα δεδομένα για την LX2006, μια ερευνητική γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της μυοκαρδιοπάθειας της αταξίας του Friedreich (FA). Στην κλινική δοκιμή φάσης 1/2 του SUNRISE-FA και σε μια άλλη δοκιμή φάσης 1Α, οι καρδιακοί βιοδείκτες των ασθενών βελτιώθηκαν κατά 53,3%, κάτι που είναι κλινικά σημαντικό. Με βάση αυτά τα θετικά αποτελέσματα, η Lexeo σχεδιάζει να επιταχύνει την ανάπτυξη της θεραπείας, συμπεριλαμβανομένης της συζήτησης του σχεδιασμού βασικών δοκιμών με τις ρυθμιστικές αρχές και της υποβολής αίτησης για πιθανή ταχεία έγκριση.

Γίνεται κατανοητό ότι το LX2006 είναι μια ερευνητική γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV), η οποία στοχεύει στην παροχή λειτουργικών γονιδίων FXN μέσω ενδοφλέβιας ένεσης για την προώθηση της έκφρασης της πρωτεΐνης FXN και την αποκατάσταση της μιτοχονδριακής λειτουργίας στα καρδιομυοκύτταρα. Σε προκλινικές μελέτες, το LX2006 ανέστρεψε τις καρδιακές ανωμαλίες σε μοντέλα νόσου FA, δείχνοντας βελτιώσεις στην καρδιακή λειτουργία και την επιβίωση, ενώ επιδεικνύουν ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας. Ο FDA έχει χορηγήσει στο LX2006 ονομασία σπάνιας παιδιατρικής νόσου, ονομασία ταχείας διαδρομής και ορφανό φάρμακο για τη θεραπεία της μυοκαρδιοπάθειας FA.