소식

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Zhitong Finance APP는 7월 16일 Lexeo Therapeutics(LXEO.US)가 프리드라이히 운동실조증(FA) 심근병증 치료를 위한 연구용 유전자 치료법인 LX2006에 대한 긍정적인 중간 데이터를 발표했다는 사실을 알게 되었습니다. SUNRISE-FA 임상 1/2상 시험과 또 다른 1A상 시험에서는 환자의 심장 바이오마커가 53.3% 향상돼 임상적으로 의미가 있다. 이러한 긍정적인 결과를 바탕으로 Lexeo는 규제 당국과 중추적 임상시험 설계를 논의하고 잠재적인 가속 승인을 신청하는 등 치료법 개발을 가속화할 계획입니다.

LX2006은 AAV(adeno-associated virus) 기반의 연구용 유전자 치료제로 정맥주사를 통해 기능성 FXN 유전자를 전달해 FXN 단백질 발현을 촉진하고 심근세포의 미토콘드리아 기능을 회복시키는 것을 목표로 하는 것으로 알려졌다. 전임상 연구에서 LX2006은 판코니빈혈 질환 모델의 심장 이상을 역전시켜 심장 기능과 생존율을 향상시키는 동시에 유리한 안전성 프로필을 입증했습니다. FDA는 LX2006을 희귀소아질환 지정, 신속심사 지정, FA 심근병증 치료용 희귀의약품 지정을 승인했다.