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·La thérapie cellulaire CAR-T universelle fait référence à une thérapie dans laquelle les lymphocytes T sont isolés et extraits de donneurs sains, transformés par modification génétique ou non génétique et développés in vitro, et peuvent finalement être injectés à plusieurs patients. Son avantage est qu’il est peu coûteux et qu’il peut être utilisé à tout moment. Cette thérapie en est encore à ses débuts.

L'équipe de Xu Huji fait le tour des salles.Source de l'image : Hôpital de Changzheng

Les thérapies CAR-T moins chères ne sont-elles pas loin ?

Une étude IIT (essai initié par l'investigateur) menée par l'équipe de Xu Huji du département de rhumatologie et d'immunologie du deuxième hôpital affilié de l'université de médecine navale (hôpital Changzheng de Shanghai) a montré que 3 patients atteints d'immunité rhumatismale sévère en rechute et réfractaire. leur état a été considérablement amélioré après avoir reçu une thérapie cellulaire universelle CAR-T. Dans la soirée du 15 juillet 2024, la recherche a été publiée en ligne dans le magazine Cell. Le professeur Xu Huji est le premier auteur de l'article, le professeur Du Bing de l'École des sciences de la vie de l'Université normale de Chine orientale et Wu Huaxiang de l'Université normale de Chine orientale. Le professeur Liu Mingyao, deuxième hôpital affilié à l'université du Zhejiang, de l'école des sciences de la vie de l'université normale de Chine orientale, est l'auteur co-correspondant.

Le 16 juillet 2024, l'hôpital de Changzheng a organisé une conférence sur les résultats de la recherche. Selon l'hôpital, selon les recherches, ce résultat de recherche est le premier rapport international sur le traitement réussi des maladies auto-immunes par le CAR-T universel. Xu Huji a présenté sur place qu'il existe actuellement environ 20 types universels de CAR-T en recherche clinique dans le monde et que les résultats n'ont pas encore été officiellement publiés.

L’état de 3 patients s’est significativement amélioré

La thérapie cellulaire CAR-T est une « immunothérapie par cellules T à récepteur d'antigène chimérique ». La plupart des thérapies CAR-T disponibles sur le marché et en cours de développement sont des thérapies CAR-T autologues. Les chercheurs extraient les cellules T qui exercent des fonctions immunitaires chez les patients. en laboratoire pour produire des protéines appelées récepteurs d'antigènes chimériques (CAR), qui recherchent et détruisent des cibles spécifiques lorsque les cellules CAR-T sont réinfusées aux patients. Au cours de la dernière décennie, la thérapie CAR-T a brillé dans le domaine des tumeurs hématologiques et, ces dernières années, elle a montré son potentiel dans le traitement des maladies auto-immunes dans de nombreuses études.

Les maladies auto-immunes font référence à un type de maladie provoquée par la rupture de la tolérance immunitaire du système immunitaire à l'égard de ses propres composants, attaquant ainsi ses propres organes, tissus ou cellules, provoquant des dommages. Les cellules B jouent un rôle clé dans le développement des maladies auto-immunes. Les cellules B dysfonctionnelles produisent des anticorps contre les propres tissus de l'organisme, conduisant au développement de la maladie. La thérapie cellulaire CAR-T agit en modifiant les cellules T d'un patient pour reconnaître et attaquer les cellules B anormales dans le corps.

Les informations publiques montrent que la thérapie cellulaire CAR-T universelle est également appelée thérapie cellulaire CAR-T allogénique, ce qui signifie que les cellules T sont isolées et extraites de donneurs sains. Après une modification génétique ou une transformation sans modification génétique et une expansion in vitro, plusieurs cellules peuvent enfin être obtenues. être saisie.

Les sujets de l'étude susmentionnée étaient trois patients atteints de maladies immunitaires rhumatismales graves récidivantes et réfractaires. Xu Huji a expliqué que le premier patient était un patient atteint de myosite nécrosante à médiation immunitaire (IMNM) et devait être pris en charge par deux infirmières avant le traitement. puis-je me peser. Après un mois de traitement, je peux m'accroupir et me lever, et ma force musculaire est entièrement restaurée. L'IRM et la pathologie ont montré que l'inflammation musculaire était considérablement atténuée, que les enzymes musculaires de laboratoire tombaient de niveaux anormalement élevés à des niveaux normaux et que les auto-anticorps étaient complètement éliminés.

Les deux autres sont des patients atteints de sclérose systémique (SSc, également connue sous le nom de sclérodermie). Avant le traitement, leur peau était aussi dure que du cuir. Après le traitement, leur peau s'est ramollie et les médecins pouvaient plus facilement leur insérer des aiguilles et des perfusions. Un signe que les patients sentent que leur état s’améliore est qu’ils peuvent ouvrir la bouche facilement. La biopsie cutanée a confirmé une amélioration de l'inflammation et la formation de nouvelles glandes accessoires, et la tomodensitométrie et l'IRM ont montré que la fibrose dans des organes importants tels que le cœur et les poumons a permis d'inverser les dommages et a continué à s'améliorer au cours de la période de suivi de 6 mois.

"Cela a dépassé nos attentes. Au départ, nous pensions que la fibrose était irréversible. Maintenant, nous pouvons voir par l'échographie et la pathologie que la fibrose peut être inversée. Il s'agit d'une nouvelle question scientifique acceptée après la réunion, a déclaré Xu Huji dans une interview aux médias. "

En termes de sécurité, Xu Huji a déclaré que les observations cliniques et les tests de laboratoire ont montré que le CAR-T universel présente une bonne sécurité, ce qui indique que le CAR-T universel peut être utilisé pour traiter les maladies immunitaires rhumatismales et possède un potentiel thérapeutique et une valeur marchande énormes.

Xu Huji a déclaré que les maladies immunitaires rhumatismales touchent plus de 8 % de la population, avec des taux d'incidence élevés, des taux d'invalidité élevés et des coûts de traitement élevés. Selon les statistiques de la Commission nationale de la santé, il y a plus de 100 millions de patients souffrant de rhumatismes en Chine. Les données du recensement chinois du handicap montrent que les personnes handicapées chinoises proviennent principalement de maladies rhumatismales et immunitaires. En 2021, les dépenses d'hospitalisation pour plusieurs grands types de maladies rhumatismales et immunitaires atteindront 52,4 milliards de yuans. Il n'existe actuellement aucun remède contre la maladie. Les options de traitement existantes incluent des agents immunitaires hormonaux et des agents biologiques. Cependant, l'état de certains patients est encore difficile à contrôler après un traitement avec les médicaments ci-dessus, impliquant souvent des organes vitaux et mettant la vie en danger. Par conséquent, cette étude offre de nouvelles options de traitement pour les patients atteints de maladies immunitaires rhumatismales qui manquent actuellement de traitements efficaces.

Universal CAR-T est peu coûteux et peut être utilisé à tout moment

"L'avantage du CAR-T universel est qu'il peut être utilisé à tout moment." Xu Huji a déclaré aux médias que le processus de production et d'utilisation du CAR-T autologue est très compliqué et nécessite cinq étapes. le cycle est très long. Le CAR-T autologue est une thérapie personnalisée. Les cellules CAR-T sont dérivées des propres cellules T du patient. Cependant, les patients atteints de maladies auto-immunes ont certains problèmes avec leur propre système immunitaire et reçoivent des immunosuppresseurs pendant une longue période, de sorte que leurs cellules T peuvent y être. Il existe un certain degré de défauts, mais les cellules CAR-T universelles proviennent de personnes en bonne santé et sont dans un état plus idéal pour leur utilisation. D’un autre côté, les CAR-T universels peuvent être produits par lots. Le sang d’un donneur sain peut produire 200 copies de cellules CAR-T, ce qui permet de réduire considérablement le coût et de les utiliser à tout moment.

Actuellement, il existe cinq thérapies cellulaires CAR-T sur le marché en Chine, le prix le plus bas étant de 999 000 yuans/tube. "Sur la base des estimations de coûts, le prix du CAR-T universel peut être réduit à des centaines de milliers", a déclaré Xu Huji.

Selon Xu Huji, le CAR-T universel utilisé dans cette étude a été développé par Shanghai Bangyao Biotechnology Co., Ltd. (ci-après dénommé « Bangyao Biotechnology »), Liu Mingyao est le fondateur et président de la société, et Du Bing. est co-fondateur de la société et responsable de la R&D CAR-T. Selon une annonce publiée par Bangyao Biotech le 16 juillet 2024, la thérapie CAR-T universelle utilisée dans l'étude s'appelle TyU19, qui est un produit candidat de thérapie cellulaire ciblant le CD19.

L'annonce indique que le CAR-T universel est disponible dans le commerce et possède des propriétés de commercialisation parfaites, et est devenu une direction de développement importante de l'industrie de la thérapie cellulaire immunitaire. Cependant, le développement du CAR-T universel est généralement confronté à un certain nombre d'importants. défis techniques. Du Bing a déclaré que le développement du CAR-T universel allogénique a toujours été le plus grand défi technique auquel l'industrie est confrontée. Les stratégies d'édition génétique existantes peuvent empêcher efficacement les patients de développer la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD), mais les cellules CAR-T allogéniques. ne peut pas être utilisé chez les patients. Le problème de rejet auquel le corps est confronté n’a jamais été résolu efficacement. Le CAR-T universel allogénique traditionnel a toujours rencontré des problèmes dans la pratique clinique, tels qu'une immunosuppression excessive qui entraîne d'énormes risques d'infection pour les patients, un temps de rétention court dans l'organisme et une efficacité médiocre, qui limite considérablement son accessibilité clinique.

Il est entendu qu'après 8 ans de recherche, l'équipe de recherche de ce projet a résolu efficacement les problèmes ci-dessus en utilisant la technologie d'édition génétique. Le CAR-T universel développé utilise un prétraitement FC inférieur à celui du CAR-T autologue (protocole standard pour l'élimination du prétraitement). ), il a atteint une persistance à long terme et une destruction efficace chez les patients, et sa sécurité, son efficacité et d'autres indicateurs ont atteint, voire dépassé, le CAR-T autologue traditionnel.

Le produit en est encore à ses débuts. La recherche IIT fait référence à la recherche menée par des institutions médicales et sanitaires, avec des individus ou des groupes (y compris des informations médicales et sanitaires) comme objet de recherche, et non dans le but d'enregistrer des médicaments et des dispositifs médicaux, pour étudier le diagnostic, le traitement, le rétablissement. , pronostic, étiologie, prévention et maintien de la santé des maladies et autres activités. "Cette étude n'évalue actuellement que 3 patients. L'efficacité et la sécurité de cette thérapie doivent être évaluées dans un groupe de patients plus large à l'avenir." Xu Huji a révélé que 12 patients ont reçu un traitement jusqu'à présent.