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desde que mi país anunció el primer lote de catálogos de enfermedades raras en 2018, los problemas que enfrentan más de 20 millones de pacientes de enfermedades raras en términos de acceso a atención médica, acceso a medicamentos y seguro de medicamentos han comenzado a resolverse. aún falta protección institucional y sistémica, la industria exige la adopción de legislación pertinente para promover la durabilidad y estabilidad de las políticas en el campo de las enfermedades raras.

el centro coed de enfermedades raras publicó el "informe de investigación sobre la legislación sobre enfermedades raras de china" (en lo sucesivo, el "informe") en el 13.º foro de la cumbre de enfermedades raras de china celebrado recientemente en 2024. el informe presenta nueve iniciativas legislativas, incluido el imperativo de que china legisle sistemáticamente las enfermedades raras, aclare la definición legal de enfermedades raras y de medicamentos para enfermedades raras lo antes posible, y aclare las políticas de incentivos para la investigación y el desarrollo de enfermedades raras y el desarrollo industrial.

lou yu, profesor de la facultad de economía civil y comercial de la universidad de ciencias políticas y derecho de china y director del instituto de derecho social, cree que lo más importante de la legislación sobre enfermedades raras es cumplir dos funciones: una es aclarar. la definición legal de grupos de enfermedades raras, y el otro es resolver los problemas de investigación y desarrollo de medicamentos, comercialización y cuestiones de accesibilidad, como la inclusión en el catálogo de seguros médicos.

cómo pasar de la gestión de directorios a la protección legislativa

las enfermedades raras son un término general para diferentes enfermedades con baja incidencia y que afectan a múltiples sistemas. hay más de 7.000 enfermedades raras en el mundo, el 80% de las cuales son enfermedades genéticas, que se caracterizan por la dificultad de diagnóstico y tratamiento, un alto daño y una elevada carga. los países de todo el mundo tienen diferentes definiciones de enfermedades raras. por ejemplo, el estándar de la organización mundial de la salud es que el número de personas afectadas representa el 0,65‰~1‰ de la población total, estados unidos significa que el número total de personas afectadas es. menos de 200.000, y la unión europea significa que la prevalencia es inferior a 1/2000. crónica, progresiva y potencialmente mortal, etc.

sun kun, decano del hospital xinhua afiliado a la facultad de medicina de la universidad jiao tong de shanghai, dijo en este foro que existen tres desafíos en el diagnóstico y tratamiento de enfermedades raras en mi país. en primer lugar, el diagnóstico es difícil para el 42% de los pacientes. diagnóstico erróneo y el 65% de los médicos no comprenden las enfermedades raras. en segundo lugar, es difícil de tratar, faltan medicamentos para las enfermedades raras y la accesibilidad a los medicamentos es deficiente. los tipos de medicamentos huérfanos en mi país son solo el 3,6%. en tercer lugar, existe una escasa homogeneidad, con diversas manifestaciones clínicas de las enfermedades, síntomas atípicos y diferentes regiones, hospitales y capacidades de diagnóstico y tratamiento de los médicos.

las enfermedades raras en mi país se gestionan en forma de catálogos. actualmente, el país ha publicado dos lotes de catálogos de enfermedades raras. el primer lote publicó 121 especies y el segundo lote publicó 86 especies. en la actualidad, no existe una definición oficial de enfermedad rara en mi país, no existe ninguna investigación epidemiológica ni base de datos sobre enfermedades raras y aún no se ha promovido ampliamente la detección genética de enfermedades raras.

huang rufang, fundador y director del centro de enfermedades raras de coude, dijo que hay dos fallas importantes al definir las enfermedades raras a través del catálogo. una es que las enfermedades en el catálogo pueden recibir buenas políticas y atención, mientras que las enfermedades fuera del catálogo. pueden obtener buenas políticas y atención. los tipos de enfermedades no son aceptables; la segunda es una cuestión científica. hay más de 7.000 enfermedades raras en el mundo. sólo porque estos 200 tipos están enumerados en el catálogo, las demás no son enfermedades raras.

el informe señala que en la última década ha habido ricos debates y acumulación de experiencia en torno a la definición de enfermedades raras a nivel civil en mi país, pero nunca se ha logrado un consenso a nivel nacional y una eficacia jurídica, y la el mecanismo actual de actualización del catálogo de enfermedades raras ya no puede satisfacer las necesidades. en vista de las necesidades de desarrollo de la industria, se recomienda confirmar la definición legal de enfermedades raras y medicamentos para enfermedades raras a través de la legislación lo antes posible para proporcionar una base legal. la protección de los derechos e intereses de los pacientes de enfermedades raras y el desarrollo de la industria.

lou yu dijo a china business news que la legislación central sobre enfermedades raras debería definir la definición de enfermedades raras y aclarar el contenido relacionado con los "medicamentos huérfanos". desde la perspectiva de las funciones legales, la legislación sobre enfermedades raras debe ser una ley de gestión y una ley de promoción. su función principal es definir la división del poder y la colaboración entre varios departamentos funcionales del país. además, puede orientar y fomentar las entidades sociales a través de la promoción. medidas como subvenciones estatales y políticas preferenciales participar activamente en este ámbito.

aclarar las políticas de i+d y de incentivos industriales para los “medicamentos huérfanos”

china business news se enteró de que los gobiernos locales ya han explorado la legislación sobre enfermedades raras. el "reglamento de seguridad médica" de jiangsu promulgado en 2023 incluye un mecanismo de seguridad de medicamentos para enfermedades raras. shanghai ha aprovechado las ventajas legislativas de la nueva área de pudong en términos de promoción de la industria farmacéutica y de dispositivos e incluyó "varias disposiciones de shanghai sobre la promoción del desarrollo". de medicamentos para enfermedades raras en la nueva área de pudong" se completó el proyecto de investigación del plan legislativo quinquenal del congreso popular municipal de shanghai y continuaron la investigación y la demostración.

los costos de i+d de los medicamentos para enfermedades raras son altos, la capacidad del mercado es pequeña y el retorno de la inversión es bajo. las empresas no están dispuestas a centrarse en la i+d o incluso abandonarla. por lo tanto, los medicamentos para enfermedades raras también se denominan "medicamentos huérfanos".

el informe señala que hay más de 20 millones de pacientes con enfermedades raras en nuestro país. diversas actividades innovadoras de i+d, producción y servicios centradas en este grupo han generado efectos industriales a gran escala en muchas regiones del mundo. sin embargo, hemos formado una visión clara en este campo. se recomienda que los incentivos para la i+d de enfermedades raras y el desarrollo industrial se definan claramente en la legislación sobre enfermedades raras y en algunas políticas básicas, como la compensación de patentes, las leyes de protección de datos, los períodos de exclusividad del mercado y los incentivos fiscales de i+d, y en los documentos legales pertinentes. debe promulgarse lo antes posible y aterrizarse.

lou yu dijo que al promover la legislación sobre enfermedades raras, se necesitan sistemas de apoyo para que las empresas farmacéuticas sean rentables. en particular, el período de exclusividad del mercado debe aclararse durante la legislación, lo que puede aumentar en gran medida y al mismo tiempo los beneficios de las empresas farmacéuticas. tiempo pagar por también hay inclinaciones políticas en el enfoque.

en los últimos años, mi país ha introducido algunas políticas de apoyo a la investigación y el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, como el "decimocuarto plan quinquenal para el desarrollo de la industria farmacéutica", el "apoyo de la cadena completa para la implementación del desarrollo de medicamentos innovadores". plan" y "principios rectores para la investigación sobre la historia natural de las enfermedades en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras", etc., que brindan importante orientación técnica y apoyo para la investigación y el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. sin embargo, en general falta apoyo a la industria por parte de toda la cadena, y las empresas también están preocupadas por si la política de medicamentos huérfanos mantendrá su apoyo y si se estancará después de lanzar varios lotes.

el informe afirma que las políticas de incentivos son la clave para fortalecer el desarrollo industrial, y se debe aprobar legislación para integrar las políticas existentes para formar una sinergia y brindar una protección integral y duradera a los pacientes con enfermedades raras. en términos de leyes y regulaciones específicas, el informe recomienda que los gobiernos de todos los niveles utilicen incentivos en efectivo o exenciones fiscales para estimular a las compañías farmacéuticas y de dispositivos a invertir en la producción de productos de enfermedades raras, ampliar el período de protección de datos y el período de exclusividad en el mercado para enfermedades raras. medicamentos y dispositivos, y acelerar el desarrollo de enfermedades raras en diversas formas. se comercializan medicamentos y dispositivos, etc.

el pago de medicamentos para enfermedades raras también es un tema central de esta encuesta legislativa. huang rufang dijo que la contradicción más destacada en la industria de enfermedades raras de mi país actualmente es la cuestión del pago de medicamentos innovadores y medicamentos de alto valor para enfermedades raras.

el costo del tratamiento de algunas enfermedades raras es muy alto, más de 10 veces mayor que el de las enfermedades comunes. el costo del tratamiento para un solo paciente con algunos medicamentos para enfermedades raras supera los 500.000 yuanes o incluso los 2 millones de yuanes, y el medicamento debe tomarse de por vida. . en la actualidad, mi país no ha promulgado políticas y regulaciones especiales ni ha formulado un sistema de seguridad médica específico para pacientes con enfermedades raras a nivel nacional.

actualmente, el departamento de seguro médico está explorando el establecimiento de un sistema de protección múltiple para enfermedades raras. cada vez se incluyen más medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras en el catálogo de medicamentos del seguro médico nacional mediante negociación nacional y reducción de precios, incluidos 7 nuevos en 2021, 7. nuevos en 2022 y 2023, 15 tipos nuevos y hasta ahora se han incluido más de 80 medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras en el catálogo de medicamentos del seguro médico nacional. la administración nacional de seguro médico también alienta a los gobiernos locales a explorar modelos de protección de medicamentos para enfermedades raras. .

el informe también recomienda el establecimiento de un fondo de seguridad médica que cubra específicamente las enfermedades raras, integrando fuerzas de todos los ámbitos de la vida (como el ministerio de finanzas, el ministerio de asuntos civiles, la comisión de salud, la oficina de seguro médico, etc.) para participar en la financiación y operación de este fondo especial, y permitir y fomentar las enfermedades raras a nivel local. exploración de fondos especiales para enfermedades u otros modelos de pago innovadores.