nouvelles

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

depuis que mon pays a annoncé le premier lot de catalogues de maladies rares en 2018, les problèmes rencontrés par plus de 20 millions de patients atteints de maladies rares en termes d'accès aux soins médicaux, d'accès aux médicaments et d'assurance des médicaments ont commencé à être résolus. manque toujours de protection institutionnelle et systémique, l'industrie appelle à l'adoption d'une législation pertinente pour promouvoir la durabilité et la stabilité des politiques dans le domaine des maladies rares.

le coed rare disease center a publié le « rapport de recherche sur la législation chinoise sur les maladies rares » (ci-après dénommé le « rapport ») lors du 13e forum du sommet chinois sur les maladies rares qui s'est tenu récemment en 2024. le rapport présente neuf initiatives législatives, notamment l'impératif pour la chine de légiférer systématiquement sur les maladies rares, de clarifier la définition juridique des maladies rares et des médicaments contre les maladies rares dès que possible, et de clarifier les politiques d'incitation à la recherche et au développement des maladies rares et au développement industriel.

lou yu, professeur à l'école de droit civil, commercial et économique de l'université chinoise des sciences politiques et du droit et directeur de l'institut de droit social, estime que la chose la plus importante dans la législation sur les maladies rares est de remplir deux fonctions. l'autre est de clarifier la définition juridique des groupes de maladies rares, et l'autre est de résoudre les problèmes de recherche et de développement de médicaments, de commercialisation et d'accessibilité tels que l'inclusion dans le catalogue de l'assurance médicale.

comment passer de la gestion des annuaires à la protection législative

les maladies rares sont un terme général désignant différentes maladies à faible incidence et affectant plusieurs systèmes. il existe plus de 7 000 maladies rares dans le monde, dont 80 % sont des maladies génétiques, caractérisées par des difficultés de diagnostic et de traitement, des risques élevés et un lourd fardeau. les pays du monde ont des définitions différentes des maladies rares. par exemple, la norme de l'organisation mondiale de la santé est que le nombre de personnes touchées représente 0,65‰~1‰ de la population totale, tandis que les états-unis signifient que le nombre total de personnes touchées est de 0,65‰~1‰. moins de 200 000, et l'union européenne signifie que la prévalence est inférieure à 1/2000. chronique, évolutive et potentiellement mortelle, etc.

sun kun, doyen de l'hôpital xinhua affilié à l'école de médecine de l'université jiao tong de shanghai, a déclaré lors de ce forum qu'il existe trois défis dans le diagnostic et le traitement des maladies rares dans mon pays. premièrement, le diagnostic est difficile pour 42 % des patients. il y a des erreurs de diagnostic et 65 % des médecins ne comprennent pas les maladies rares. deuxièmement, elles sont difficiles à traiter, il y a un manque de médicaments pour les maladies rares et l'accessibilité aux médicaments est faible. les types de médicaments orphelins dans mon pays ne représentent que 3,6 % des maladies rares. ceux des états-unis. troisièmement, il y a une faible homogénéité, avec des manifestations cliniques diverses des maladies, des symptômes atypiques et des différences entre les régions, les hôpitaux et les capacités de diagnostic et de traitement des médecins.

les maladies rares en chine sont gérées sous forme de catalogues. actuellement, le pays a publié deux lots de catalogues de maladies rares, le premier lot comprenant 121 espèces et le deuxième lot, 86 espèces. à l'heure actuelle, il n'existe pas de définition officielle des maladies rares en chine, il n'existe pas de recherche épidémiologique ni de base de données sur les maladies rares, et le dépistage génétique des maladies rares n'a pas encore été largement encouragé.

huang rufang, fondateur et directeur du centre des maladies rares coude, a déclaré qu'il existe deux défauts majeurs dans la définition des maladies rares à travers le catalogue. l'une est une question publique. les maladies figurant dans le catalogue peuvent attirer de bonnes politiques et attirer l'attention, tandis que les maladies en dehors du catalogue. les types de maladies ne sont pas acceptables ; le deuxième est une question scientifique. il existe plus de 7 000 maladies rares dans le monde. les autres ne sont pas des maladies rares.

le rapport souligne qu'au cours de la dernière décennie, de riches discussions et une accumulation d'expériences ont eu lieu autour de la définition des maladies rares au niveau civil dans mon pays, mais qu'un consensus au niveau national et une efficacité juridique n'ont jamais été formés, et le le mécanisme actuel de mise à jour du catalogue des maladies rares ne peut plus répondre aux besoins de développement de l'industrie. compte tenu des besoins de développement de l'industrie, il est recommandé de confirmer dès que possible la définition légale des maladies rares et des médicaments contre les maladies rares par la voie législative afin de fournir une base juridique à celle-ci. la protection des droits et intérêts des patients atteints de maladies rares et le développement de l’industrie.

lou yu a déclaré à china business news que la législation centrale sur les maladies rares devrait définir la définition des maladies rares et clarifier le contenu lié aux « médicaments orphelins ». du point de vue des fonctions juridiques, la législation sur les maladies rares devrait être une loi sur la gestion et une loi sur la promotion. sa fonction principale est de définir la répartition des pouvoirs et la collaboration entre les différents départements fonctionnels du pays. en outre, elle peut guider et encourager les entités sociales par la promotion. mesures telles que les subventions de l’état et les politiques préférentielles. s’impliquer activement dans ce domaine.

clarifier les politiques d’incitation à la r&d et industrielles pour les « médicaments orphelins »

china business news a appris que les gouvernements locaux ont déjà étudié la législation sur les maladies rares. les « règlements sur la sécurité médicale » du jiangsu promulgués en 2023 incluent un mécanisme de sécurité des médicaments pour les maladies rares ; shanghai a profité des avantages législatifs de la nouvelle zone de pudong en termes de promotion de l'industrie pharmaceutique et des dispositifs médicaux et a inclus « plusieurs dispositions de shanghai sur la promotion du développement ». de médicaments contre les maladies rares dans la nouvelle zone de pudong" le projet de recherche du plan législatif quinquennal de l'assemblée populaire municipale de shanghai a été achevé et la recherche et la démonstration se sont poursuivies.

les coûts de r&d des médicaments contre les maladies rares sont élevés, la capacité du marché est faible et le retour sur investissement est faible. les entreprises ne sont pas disposées à se concentrer sur la r&d ou même à abandonner la r&d. c'est pourquoi les médicaments destinés aux maladies rares sont également appelés « médicaments orphelins ». "

le rapport souligne qu'il y a plus de 20 millions de patients atteints de maladies rares dans notre pays. diverses activités innovantes de r&d, de production et de services axées sur ce groupe ont généré des effets industriels à grande échelle dans de nombreuses régions du monde. pourtant formé une vision claire dans ce domaine de développement. il est recommandé que les incitations à la r&d et au développement industriel sur les maladies rares soient clairement définies dans la législation sur les maladies rares et dans certaines politiques fondamentales, telles que l'indemnisation des brevets, les lois sur la protection des données, les périodes d'exclusivité commerciale et les incitations fiscales à la r&d, ainsi que les documents juridiques pertinents. devrait être promulgué dès que possible et débarqué.

lou yu a déclaré que lors de la promotion d'une législation sur les maladies rares, des systèmes de soutien sont nécessaires pour rendre les sociétés pharmaceutiques rentables. en particulier, la période d'exclusivité commerciale doit être clarifiée lors de la législation, ce qui peut augmenter dans une large mesure et en même temps les bénéfices des sociétés pharmaceutiques. le temps est payé. cette approche comporte également des inclinations politiques.

ces dernières années, mon pays a mis en place des politiques de soutien à la recherche et au développement de médicaments contre les maladies rares, telles que le « 14e plan quinquennal pour le développement de l'industrie pharmaceutique », le « soutien complet de la chaîne pour le développement de médicaments innovants ». plan" et "principes directeurs pour la recherche sur l'histoire naturelle des maladies dans le développement de médicaments contre les maladies rares", etc., fournissant des conseils techniques importants et un soutien pour la recherche et le développement de médicaments contre les maladies rares. cependant, dans l'ensemble, il y a un manque de soutien à l'industrie de la part de l'ensemble de la chaîne, et les entreprises s'inquiètent également de savoir si la politique en matière de médicaments orphelins maintiendra son soutien et si elle stagnera après la délivrance de plusieurs lots.

le rapport indique que les politiques d'incitation sont la clé du renforcement du développement industriel et qu'une législation doit être adoptée pour intégrer les politiques existantes afin de former une synergie et de fournir une protection complète et durable aux patients atteints de maladies rares. en termes de lois et réglementations spécifiques, le rapport recommande que les gouvernements à tous les niveaux utilisent des incitations financières ou des exonérations fiscales pour inciter les sociétés pharmaceutiques et de dispositifs à investir dans la production de produits destinés aux maladies rares, prolongent la période de protection des données et la période d'exclusivité commerciale pour les maladies rares. médicaments et dispositifs, et accélérer le développement de maladies rares sous diverses formes. des médicaments et dispositifs sont mis sur le marché, etc.

le paiement des médicaments destinés aux maladies rares est également au centre de cette enquête législative. huang rufang a déclaré que la contradiction la plus importante dans l'industrie chinoise des maladies rares est actuellement la question du paiement des médicaments innovants et des médicaments de grande valeur contre les maladies rares.

le coût du traitement de certaines maladies rares est très élevé, plus de 10 fois supérieur à celui des maladies ordinaires. le coût du traitement d'un seul patient avec certains médicaments contre les maladies rares dépasse 500 000 yuans, voire 2 millions de yuans, et le médicament doit être pris à vie. . à l'heure actuelle, mon pays n'a pas promulgué de politiques et de réglementations spéciales ni formulé de système de sécurité médicale spécifique pour les patients atteints de maladies rares au niveau national.

actuellement, le département de l'assurance maladie étudie la mise en place d'un système de protection multiple pour les maladies rares. de plus en plus de médicaments destinés au traitement des maladies rares sont inclus dans le catalogue national des médicaments de l'assurance maladie par le biais de négociations nationales et de réductions de prix, dont 7 nouveaux en 2021, 7. de nouveaux en 2022 et de nouveaux en 2023. 15 types, et jusqu'à présent, plus de 80 médicaments pour le traitement des maladies rares ont été inclus dans le catalogue national des médicaments de l'assurance maladie. l'administration nationale de l'assurance médicale encourage également les gouvernements locaux à explorer des modèles de protection des médicaments contre les maladies rares. .

le rapport recommande également la création d'un fonds de sécurité médicale couvrant spécifiquement les maladies rares, intégrant des forces de tous horizons (comme le ministère des finances, le ministère des affaires civiles, la commission de la santé, le bureau d'assurance maladie, etc.) pour participer au financement et au fonctionnement de ce fonds spécial, et permettre et encourager les maladies rares au niveau local. l'exploration de fonds spéciaux pour les maladies ou d'autres modèles de paiement innovants.