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desde que o meu país anunciou o primeiro lote de catálogos de doenças raras em 2018, os problemas enfrentados por mais de 20 milhões de pacientes com doenças raras em termos de acesso a cuidados médicos, acesso a medicamentos e seguros de medicamentos começaram a ser resolvidos. ainda falta uma protecção institucional e sistémica, a indústria apela à adopção de legislação relevante para promover a durabilidade e a estabilidade das políticas no domínio das doenças raras.

o coed rare disease center divulgou o "relatório de pesquisa sobre legislação sobre doenças raras da china" (doravante denominado "relatório") no 13º fórum da cúpula de doenças raras da china, realizado recentemente em 2024. o relatório apresenta nove iniciativas legislativas, incluindo o imperativo de a china legislar sistematicamente sobre doenças raras, clarificar a definição legal de doenças raras e de medicamentos para doenças raras o mais rapidamente possível e clarificar as políticas de incentivo à investigação e desenvolvimento de doenças raras e ao desenvolvimento industrial.

lou yu, professor da escola de economia civil e comercial da universidade chinesa de ciência política e direito e diretor do instituto de direito social, acredita que o mais importante na legislação sobre doenças raras é cumprir duas funções. a definição legal de grupos de doenças raras, e a outra é resolver os problemas de investigação e desenvolvimento de medicamentos, marketing e questões de acessibilidade, como a inclusão no catálogo de seguros médicos.

como passar da gestão de diretórios para a proteção legislativa

as doenças raras são um termo geral para diferentes doenças com baixa incidência e que afetam múltiplos sistemas. existem mais de 7.000 doenças raras no mundo, 80% das quais são doenças genéticas, que se caracterizam pela dificuldade de diagnóstico e tratamento, elevados danos e elevada carga. países ao redor do mundo têm diferentes definições de doenças raras. por exemplo, o padrão da organização mundial da saúde é que o número de pessoas afetadas representa 0,65‰~1‰ da população total, os estados unidos significam que o número total de pessoas afetadas é. menos de 200.000, e a união europeia significa que a prevalência é inferior a 1/2000 crônica, progressiva e com risco de vida, etc.

sun kun, reitor do hospital xinhua afiliado à escola de medicina da universidade jiao tong de xangai, disse neste fórum que existem três desafios no diagnóstico e tratamento de doenças raras em meu país. primeiro, o diagnóstico é difícil. diagnóstico errado e 65% dos médicos não entendem as doenças raras. em segundo lugar, é difícil de tratar, há falta de medicamentos para doenças raras e a acessibilidade aos medicamentos é fraca. os tipos de medicamentos órfãos no meu país são apenas 3,6% dos. em terceiro lugar, existe uma fraca homogeneidade, com diversas manifestações clínicas de doenças, sintomas atípicos e diferentes regiões, hospitais e capacidades de diagnóstico e tratamento dos médicos.

as doenças raras no meu país são geridas na forma de catálogos. atualmente, o país divulgou dois lotes de catálogos de doenças raras. o primeiro lote divulgou 121 espécies e o segundo lote divulgou 86 espécies. actualmente, não existe uma definição oficial de doença rara no meu país, não existe investigação epidemiológica ou base de dados sobre doenças raras e o rastreio genético para doenças raras ainda não foi amplamente promovido.

huang rufang, fundador e diretor do coude rare disease center, disse que existem duas falhas principais na definição de doenças raras através do catálogo. uma delas é uma questão pública. as doenças no catálogo podem receber boas políticas e atenção, enquanto as doenças fora do catálogo. podem receber boas políticas e atenção. os tipos de doenças não são aceitáveis; a segunda é uma questão científica. só porque estes 200 tipos estão listados no catálogo, os outros não são doenças raras.

o relatório salienta que, durante a última década, houve debates ricos e acumulação de experiência em torno da definição de doenças raras a nível civil no meu país, mas nunca se formou um consenso a nível nacional e eficácia jurídica, e o o atual mecanismo de atualização do catálogo de doenças raras já não consegue satisfazer as necessidades. tendo em conta as necessidades de desenvolvimento da indústria, recomenda-se confirmar a definição jurídica de doenças raras e de medicamentos para doenças raras através de legislação, o mais rapidamente possível, a fim de fornecer uma base jurídica para a mesma. a protecção dos direitos e interesses das pessoas com doenças raras e o desenvolvimento da indústria.

lou yu disse ao china business news que a legislação central sobre doenças raras deveria definir a definição de doenças raras e esclarecer o conteúdo relacionado aos “medicamentos órfãos”. do ponto de vista das funções jurídicas, a legislação sobre doenças raras deve ser uma lei de gestão e uma lei de promoção. a sua principal função é definir a divisão de poder e colaboração entre os vários departamentos funcionais do país. medidas como subsídios estatais e políticas preferenciais. envolver-se ativamente nesta área.

esclarecer as políticas de i&d e de incentivo industrial para “medicamentos órfãos”

a china business news apurou que os governos locais já exploraram legislação sobre doenças raras. os "regulamentos de segurança médica" de jiangsu promulgados em 2023 incluem um mecanismo de segurança de medicamentos para doenças raras; xangai aproveitou as vantagens legislativas da nova área de pudong em termos de promoção da indústria farmacêutica e de dispositivos e incluiu "várias disposições de xangai sobre a promoção do desenvolvimento". de medicamentos para doenças raras na nova área de pudong" o projeto de pesquisa do plano legislativo quinquenal do congresso popular municipal de xangai foi concluído e a pesquisa e a demonstração continuaram.

os custos de i&d de medicamentos para doenças raras são elevados, a capacidade do mercado é pequena e o retorno do investimento é baixo. as empresas não estão dispostas a concentrar-se na i&d ou mesmo a desistir da i&d. "

o relatório salienta que existem mais de 20 milhões de pacientes com doenças raras no nosso país. várias atividades inovadoras de i&d, produção e serviços centradas neste grupo geraram efeitos industriais em grande escala em muitas regiões do mundo. ainda formou uma visão clara neste campo de desenvolvimento. recomenda-se que os incentivos à i&d e ao desenvolvimento industrial das doenças raras sejam claramente definidos na legislação sobre doenças raras e em algumas políticas fundamentais, como a compensação de patentes, leis de protecção de dados, períodos de exclusividade de mercado e incentivos fiscais à i&d, documentos legais relevantes deve ser promulgado o mais rápido possível e desembarcado.

lou yu disse que ao promover a legislação sobre doenças raras, são necessários sistemas de apoio para tornar as empresas farmacêuticas lucrativas. em particular, o período de exclusividade do mercado deve ser clarificado durante a legislação, o que pode aumentar em grande medida e ao mesmo tempo os lucros das empresas farmacêuticas. tempo pago há também inclinações políticas na abordagem.

nos últimos anos, o meu país introduziu algumas políticas de apoio à investigação e desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, como o "14º plano quinquenal para o desenvolvimento da indústria farmacêutica", "apoio total da cadeia para o desenvolvimento de implementação de medicamentos inovadores plano" e "princípios orientadores para a investigação sobre a história natural das doenças no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras", etc., fornecendo importantes orientações técnicas e apoio à investigação e desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. no entanto, em geral, existe uma falta de apoio à indústria por parte de toda a cadeia, e as empresas também estão preocupadas se a política de medicamentos órfãos manterá o seu apoio e se estagnará após a emissão de vários lotes.

o relatório afirma que as políticas de incentivo são a chave para reforçar o desenvolvimento industrial e que deve ser aprovada legislação para integrar as políticas existentes para formar uma sinergia e proporcionar uma protecção abrangente e duradoura aos pacientes com doenças raras. em termos de leis e regulamentos específicos, o relatório recomenda que os governos a todos os níveis utilizem incentivos monetários ou isenções fiscais para estimular as empresas de medicamentos e dispositivos a investirem na produção de produtos para doenças raras, alargarem o período de protecção de dados e o período de exclusividade de mercado para doenças raras. medicamentos e dispositivos, e acelerar o desenvolvimento de doenças raras sob diversas formas. são colocados no mercado medicamentos e dispositivos, etc.

o pagamento de medicamentos para doenças raras também é um foco desta pesquisa legislativa. huang rufang disse que a contradição mais proeminente na indústria de doenças raras do meu país atualmente é a questão do pagamento de medicamentos inovadores e de alto valor para doenças raras.

o custo do tratamento para algumas doenças raras é muito alto, mais de 10 vezes o das doenças comuns. o custo do tratamento para um único paciente de alguns medicamentos para doenças raras excede 500.000 yuans ou até 2 milhões de yuans, e o medicamento deve ser tomado por toda a vida. . actualmente, o meu país não promulgou políticas e regulamentos especiais e formulou um sistema de segurança médica específico para pacientes com doenças raras a nível nacional.

atualmente, o departamento de seguro médico está explorando o estabelecimento de um sistema múltiplo de proteção para doenças raras. cada vez mais medicamentos para tratamento de doenças raras são incluídos no catálogo nacional de medicamentos do seguro médico por meio de negociação nacional e redução de preços, incluindo 7 novos em 2021, 7. novos em 2022 e 2023 novos 15 tipos e, até agora, mais de 80 medicamentos para tratamento de doenças raras foram incluídos no catálogo nacional de medicamentos para seguros médicos. a administração nacional de seguros médicos também incentiva os governos locais a explorar modelos de proteção de medicamentos para doenças raras. .

o relatório recomenda também a criação de um fundo de segurança médica que cubra especificamente as doenças raras, integrando forças de todas as esferas da vida (como o ministério das finanças, o ministério dos assuntos civis, a comissão de saúde, o gabinete de seguro médico, etc.) para participar no financiamento e funcionamento deste fundo especial e permitir e incentivar doenças raras a nível local. exploração de fundos especiais para doenças ou outros modelos de pagamento inovadores.