ニュース

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

私の国が2018年に希少疾患カタログの最初のバッチを発表して以来、医療へのアクセス、医薬品へのアクセス、医薬品保険の面で2,000万人を超える希少疾患患者が直面している問題は解決され始めています。制度的保護が依然として不足しているため、業界は、希少疾患分野における政策の持続性と安定性を促進するための関連法の採択を求めています。

男女共学の希少疾患センターは、先ごろ2024年に開催された第13回中国希少疾患サミットフォーラムにおいて「中国希少疾患立法研究報告書」（以下「報告書」という）を発表した。報告書は、中国が希少疾患を体系的に立法すること、希少疾患と希少疾患治療薬の法的定義をできるだけ早く明確にすること、希少疾患の研究開発と産業発展に対する奨励政策を明確にすることが不可欠であることなど、9つの立法的取り組みを提案している。

中国政法大学民商経済法学部教授で社会法研究所所長のルー・ユー氏は、希少疾病法制で最も重要なことは2つの役割を果たすことだと考えている。 1つは希少疾患グループの法的定義を明確にすること、もう1つは医薬品の研究開発、マーケティング、医療保険カタログへの掲載などのアクセシビリティの問題を解決することです。

ディレクトリ管理から法的保護に移行する方法

希少疾患は、発生率が低く、複数のシステムに影響を与えるさまざまな疾患の総称です。世界には7,000以上の希少疾患があり、その80％が遺伝性疾患であり、診断や治療が難しく、害が大きく、負担が大きいという特徴があります。希少疾患の定義は世界各国で異なります。たとえば、世界保健機関の基準では、罹患者数が総人口の0.65～1パーセントを占めることになっていますが、米国では罹患者数の合計が0.65パーセント～1パーセントであることを意味しています。 200,000 人未満、欧州連合では、罹患率が慢性、進行性、生命を脅かすなどの割合が 1/2000 未満であることを意味します。

上海交通大学医学部附属新華病院の孫坤院長は、このフォーラムで、我が国における希少疾患の診断と治療には3つの課題があると述べ、まず第一に、患者の42％が診断を経験していることである。第二に、治療が難しく、希少疾患に対する治療薬が不足しており、我が国では希少疾病用医薬品の種類がわずか 3.6% しかありません。第三に、米国では均一性が低く、疾患の臨床症状が多様であり、地域、病院、医師の診断と治療能力が異なる。

現在、我が国の希少疾患はカタログの形で管理されており、第 1 弾では 121 種、第 2 弾では合計 207 種の希少疾患カタログが公開されました。現在、我が国では希少疾患の正式な定義はなく、希少疾患に関する疫学調査やデータベースも存在せず、希少疾患の遺伝子スクリーニングもまだ広く推進されていません。

coude 希少疾患センターの創設者で所長の huang rufang 氏は、カタログを通じて希少疾患を定義することには 2 つの大きな欠陥があると述べました。1 つは、カタログに含まれる疾患は良い政策や注目を集めることができるのに対し、カタログ外の疾患であるということです。 2 つ目は科学的な問題です。これらの 200 種類の病気がカタログに掲載されているからといって、他の病気は珍しい病気ではありません。

報告書は、過去10年ほどの間、わが国では民間レベルで希少疾患の定義をめぐって豊富な議論と経験の蓄積があったが、国家レベルの合意や法的有効性は一度も形成されていない、と指摘している。現在の希少疾患カタログ更新メカニズムでは、業界の開発ニーズに対応できなくなっており、希少疾患および希少疾患治療薬の法的定義をできるだけ早く法律で確認し、法的根拠を提供することが推奨されます。希少疾患患者の権利と利益の保護と産業の発展。

楼裕氏はチャイナ・ビジネス・ニュースに対し、希少疾患に関する中央法では希少疾患の定義を定義し、「希少疾病用医薬品」に関連する内容を明確にする必要があると語った。法的機能の観点から見ると、希少疾病法は管理法および促進法であるべきであり、その主な機能は国のさまざまな機能部門間の権限の分担と協力を定義することであり、さらに、促進を通じて社会団体を指導し、奨励することもできます。国の補助金や優遇政策などの政策に積極的に関与してください。

「希少疾病用医薬品」の研究開発・産業奨励政策を明確化

チャイナ・ビジネス・ニュースは、地方政府がすでに希少疾患に関する法制化を検討していることを知った。 2023年に公布された江蘇省の「医療安全規則」には、希少疾患に対する医薬品安全保障メカニズムが含まれており、上海は製薬・機器産業の促進という点で浦東新区の立法上の優位性を活用し、「開発促進に関する上海のいくつかの規定」が盛り込まれている。上海市人民代表大会の 5 か年立法計画の研究プロジェクトが完了し、研究と実証が継続されました。

希少疾患の治療薬は研究開発費が高く、市場規模が小さく、投資収益率が低いため、企業は研究開発に注力したくない、あるいは研究開発を放棄することさえあります。そのため、希少疾患の治療薬は「オーファンドラッグ」とも呼ばれます。 」

報告書は、我が国には2,000万人を超える希少疾患患者がおり、このグループに焦点を当てたさまざまな革新的な研究開発、生産、サービス活動が世界の多くの地域で大規模な産業効果を形成していると指摘している。この分野における明確なビジョンを形成しました。希少疾患の研究開発と産業発展に対するインセンティブは、希少疾患に関する法律、および特許補償金、データ保護法、市場独占期間、研究開発の税制優遇措置などのいくつかの中核政策、関連する法的文書で明確に定義されることが推奨されます。できるだけ早く公布され、上陸されるべきです。

lou yu氏は、希少疾患の立法を推進する際には、製薬企業が利益を得ることができる支援システムが必要であり、特に立法中に市場の独占期間を明確にする必要があり、これにより製薬企業の利益を大幅に増加させることができると述べた。このアプローチには政策的な傾向もあります。

近年、我が国は、「製薬産業発展のための第14次5カ年計画」、「革新的医薬品開発実施のためのフルチェーン支援」など、希少疾患治療薬の研究開発に対するいくつかの支援政策を導入しています。計画」、「希少疾患治療薬開発における疾患の自然史研究の指導原則」など、希少疾患治療薬の研究開発に対する重要な技術指導・支援を行っています。しかし、全体的にはチェーン全体からの業界への支持が不足しており、企業も希少疾病用医薬品政策が支持を維持できるのか、数回の発行で停滞するのではないかと懸念している。

報告書は、産業発展を強化するには奨励政策が鍵であり、既存の政策を統合して相乗効果を生み出し、希少疾患患者に包括的かつ永続的な保護を提供するための法律を可決する必要があると述べた。具体的な法律や規制に関して、報告書は、あらゆるレベルの政府が現金奨励金や税控除を利用して、医薬品・医療機器企業の希少疾患製品の生産への投資を刺激し、希少疾患のデータ保護期間と市場独占期間を延長することを推奨している。医薬品や機器の開発、希少疾患の開発を加速するさまざまな形での医薬品や機器の発売など。

希少疾病用医薬品の支払いもこの法制調査の焦点です。黄如芳氏は、現在、我が国の希少疾患産業における最も顕著な矛盾は、革新的な医薬品と高額の希少疾患治療薬に対する支払い問題であると述べた。

一部の希少疾患の治療費は非常に高額で、一部の希少疾患治療薬の患者1人当たりの治療費は50万元、場合によっては200万元を超え、その薬は生涯服用しなければなりません。 。現在、我が国は特別な政策や規制を公布しておらず、国家レベルで希少疾患患者に対する特定の医療保障制度を策定していません。

現在、医療保険部門は希少疾患に対する多重保護制度の確立を模索しており、国の交渉と価格引き下げを通じて、ますます多くの希少疾患治療薬が国の医療保険医薬品カタログに掲載されており、その中には2021年に新たに7品が含まれている。 2022年には新たに、2023年には新たに15種類が追加され、これまでに80以上の希少疾患治療薬が国民医療保険の医薬品カタログに含まれている。国家医療保険局も地方自治体に対し、希少疾患治療薬の保護モデルを検討するよう奨励している。 。

報告書はまた、財務省、民政省、保健委員会、医療保険局などの各界の力を結集して、特に希少疾患をカバーする医療保障基金の設立を勧告している。この特別基金の資金調達と運営に参加し、地域レベルでの特殊疾患基金やその他の革新的な支払いモデルの検討を許可および奨励します。