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da quando il mio paese ha annunciato il primo lotto di cataloghi delle malattie rare nel 2018, i problemi affrontati da oltre 20 milioni di pazienti affetti da malattie rare in termini di accesso alle cure mediche, accesso ai medicinali e assicurazione dei medicinali hanno iniziato a essere risolti per una protezione sistemica, l'industria chiede l'adozione di una legislazione pertinente per promuovere la durabilità e la stabilità delle politiche nel campo delle malattie rare.

il coed rare disease center ha pubblicato il "rapporto di ricerca sulla legislazione sulle malattie rare in cina" (di seguito denominato "rapporto") in occasione del 13° summit cinese sulle malattie rare tenutosi di recente nel 2024. il rapporto propone nove iniziative legislative, tra cui l’imperativo per la cina di legiferare sistematicamente sulle malattie rare, chiarire la definizione legale di malattie rare e di farmaci per le malattie rare il prima possibile e chiarire le politiche di incentivazione per la ricerca e lo sviluppo delle malattie rare e lo sviluppo industriale.

lou yu, professore alla scuola di economia civile e commerciale presso l'università cinese di scienze politiche e giurisprudenza e direttore dell'istituto di diritto sociale, ritiene che l'aspetto più importante della legislazione sulle malattie rare sia soddisfare due funzioni. la prima è chiarire la definizione legale dei gruppi di malattie rare, e l'altro è quello di risolvere i problemi di ricerca e sviluppo dei farmaci, marketing e questioni di accessibilità come l'inclusione nel catalogo dell'assicurazione medica.

come passare dalla gestione delle directory alla tutela legislativa

le malattie rare sono un termine generale per diverse malattie con bassa incidenza e che colpiscono più sistemi. nel mondo esistono più di 7.000 malattie rare, l’80% delle quali sono malattie genetiche, caratterizzate da difficoltà di diagnosi e trattamento, danni elevati e oneri elevati. i paesi di tutto il mondo hanno definizioni diverse di malattie rare. ad esempio, lo standard dell'organizzazione mondiale della sanità è che il numero di persone affette rappresenta lo 0,65‰~1‰ della popolazione totale, gli stati uniti indicano che il numero totale di persone affette è meno di 200.000, e l'unione europea significa che la prevalenza è inferiore a 1/2000 cronico, progressivo e pericoloso per la vita, ecc.

sun kun, preside dell'ospedale xinhua affiliato alla scuola di medicina dell'università jiao tong di shanghai, ha affermato in questo forum che ci sono tre sfide nella diagnosi e nel trattamento delle malattie rare nel mio paese. innanzitutto, la diagnosi è difficile per il 42% dei pazienti diagnosi errate e il 65% dei medici non capisce le malattie rare. in secondo luogo, è difficile curarle, mancano i farmaci per le malattie rare e l'accessibilità ai farmaci è scarsa. i tipi di farmaci orfani nel mio paese sono solo il 3,6%. in terzo luogo, c'è una scarsa omogeneità, con diverse manifestazioni cliniche di malattie, sintomi atipici e diverse regioni, ospedali e capacità di diagnosi e trattamento dei medici. il divario è grande.

le malattie rare nel mio paese sono gestite sotto forma di cataloghi. attualmente, il paese ha pubblicato due lotti di cataloghi di malattie rare. il primo lotto ha rilasciato 121 specie, mentre il secondo ha rilasciato 86 specie. al momento, nel mio paese non esiste una definizione ufficiale di malattia rara, non esiste una ricerca epidemiologica o un database sulle malattie rare e lo screening genetico per le malattie rare non è stato ancora ampiamente promosso.

huang rufang, fondatore e direttore del coude rare disease center, ha affermato che ci sono due principali difetti nella definizione delle malattie rare attraverso il catalogo. il primo è che le malattie presenti nel catalogo possono ottenere buone politiche e attenzione, mentre le malattie esterne al catalogo possono ricevere buone politiche e attenzione. i tipi di malattie non sono accettabili; il secondo è una questione scientifica. ci sono più di 7.000 malattie rare nel mondo. solo perché questi 200 tipi sono elencati nel catalogo, le altre non sono malattie rare.

il rapporto sottolinea che negli ultimi dieci anni circa si sono svolte ampie discussioni e si è accumulata esperienza sulla definizione di malattie rare a livello civile nel mio paese, ma non si è mai formato un consenso a livello nazionale e un’efficacia giuridica, e il l'attuale meccanismo di aggiornamento del catalogo delle malattie rare non è più in grado di soddisfare le esigenze. in considerazione delle esigenze di sviluppo del settore, si raccomanda di confermare la definizione legale delle malattie rare e dei farmaci per le malattie rare attraverso la legislazione il prima possibile per fornire una base giuridica. la tutela dei diritti e degli interessi dei malati rari e lo sviluppo del settore.

lou yu ha dichiarato a china business news che la legislazione centrale sulle malattie rare dovrebbe definire la definizione di malattie rare e chiarire il contenuto relativo ai "farmaci orfani". dal punto di vista delle funzioni legali, la legislazione sulle malattie rare dovrebbe essere una legge sulla gestione e una legge sulla promozione. la sua funzione principale è definire la divisione del potere e la collaborazione tra i vari dipartimenti funzionali del paese. inoltre, può guidare e incoraggiare le entità sociali attraverso la promozione misure come i sussidi statali e le politiche preferenziali. partecipare attivamente a questo settore.

chiarire le politiche di ricerca e sviluppo e di incentivi industriali per i “farmaci orfani”

china business news ha appreso che i governi locali hanno già esplorato la legislazione sulle malattie rare. le "norme sulla sicurezza medica" del jiangsu promulgate nel 2023 includono un meccanismo di sicurezza dei farmaci per le malattie rare. shanghai ha approfittato dei vantaggi legislativi della nuova area di pudong in termini di promozione dell'industria farmaceutica e dei dispositivi e ha incluso "diverse disposizioni di shanghai sulla promozione dello sviluppo; dei farmaci per le malattie rare nella nuova area di pudong" il progetto di ricerca del piano legislativo quinquennale del congresso municipale del popolo di shanghai è stato completato e la ricerca e la dimostrazione sono continuate.

i costi di ricerca e sviluppo dei farmaci per le malattie rare sono elevati, la capacità del mercato è ridotta e il ritorno sull’investimento è basso. le aziende non sono disposte a concentrarsi sulla ricerca e sviluppo o addirittura a rinunciarvi. pertanto, i farmaci per le malattie rare sono anche chiamati “farmaci orfani”. "

il rapporto sottolinea che nel nostro paese ci sono più di 20 milioni di pazienti affetti da malattie rare. varie attività innovative di ricerca e sviluppo, produzione e servizi incentrate su questo gruppo hanno prodotto effetti industriali su larga scala in molte regioni del mondo. tuttavia, il nostro paese non lo ha fatto ancora formato una visione chiara in questo campo di sviluppo. si raccomanda che gli incentivi per la ricerca e lo sviluppo industriale sulle malattie rare siano chiaramente definiti nella legislazione sulle malattie rare e su alcune politiche fondamentali, come la compensazione dei brevetti, le leggi sulla protezione dei dati, i periodi di esclusiva di mercato e gli incentivi fiscali per la ricerca e sviluppo, i documenti legali pertinenti dovrebbe essere promulgato al più presto possibile e atterrato.

lou yu ha affermato che quando si promuove la legislazione sulle malattie rare, sono necessari sistemi di supporto per rendere redditizie le aziende farmaceutiche. in particolare, il periodo di esclusività di mercato deve essere chiarito durante la legislazione, il che può aumentare in larga misura i profitti delle aziende farmaceutiche. tempo pagato per ci sono anche inclinazioni politiche nell'approccio.

negli ultimi anni, il mio paese ha introdotto alcune politiche di sostegno alla ricerca e allo sviluppo di farmaci per le malattie rare, come il "14° piano quinquennale per lo sviluppo dell'industria farmaceutica", il "sostegno a catena completa per lo sviluppo dell'implementazione di farmaci innovativi" plan" e "principi guida per la ricerca sulla storia naturale delle malattie nello sviluppo di farmaci per le malattie rare" ecc., fornendo importanti indicazioni tecniche e supporto per la ricerca e lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. tuttavia, nel complesso c'è una mancanza di sostegno per l'industria da parte dell'intera catena, e le aziende sono anche preoccupate se la politica sui farmaci orfani manterrà il suo sostegno e se ristagnerà dopo il rilascio di diversi lotti.

il rapporto afferma che le politiche di incentivi sono la chiave per rafforzare lo sviluppo industriale e che è necessario approvare una legislazione per integrare le politiche esistenti per formare una sinergia e fornire una protezione completa e duratura ai pazienti affetti da malattie rare. in termini di leggi e regolamenti specifici, il rapporto raccomanda che i governi a tutti i livelli utilizzino incentivi in ​​denaro o esenzioni fiscali per stimolare le aziende farmaceutiche e di dispositivi a investire nella produzione di prodotti per malattie rare, estendere il periodo di protezione dei dati e il periodo di esclusiva di mercato per le malattie rare. farmaci e dispositivi e accelerare lo sviluppo di malattie rare in varie forme. farmaci e dispositivi vengono immessi sul mercato, ecc.

anche il pagamento dei farmaci per le malattie rare è al centro di questa indagine legislativa. huang rufang ha affermato che attualmente la contraddizione più evidente nel settore delle malattie rare del mio paese è la questione del pagamento dei farmaci innovativi e dei farmaci ad alto valore per le malattie rare.

il costo del trattamento di alcune malattie rare è molto alto, più di 10 volte quello delle malattie comuni. il costo del trattamento per un singolo paziente di alcuni farmaci per malattie rare supera i 500.000 yuan o addirittura i 2 milioni di yuan, e il farmaco deve essere assunto per tutta la vita. al momento, il mio paese non ha promulgato politiche e regolamenti speciali né formulato un sistema di sicurezza medica specifico per i pazienti affetti da malattie rare a livello nazionale.

attualmente, il dipartimento di assicurazione medica sta esplorando l'istituzione di un sistema di protezione multipla per le malattie rare. sempre più farmaci per il trattamento delle malattie rare sono inclusi nel catalogo dei farmaci dell'assicurazione medica nazionale attraverso la negoziazione nazionale e la riduzione dei prezzi, inclusi 7 nuovi nel 2021,7. nuovi nel 2022 e nuovi nel 2023. 15 tipi e finora più di 80 farmaci per il trattamento delle malattie rare sono stati inclusi nel catalogo dei farmaci dell'assicurazione medica nazionale. l'amministrazione nazionale per l'assicurazione medica incoraggia inoltre i governi locali a esplorare modelli di protezione dei farmaci per le malattie rare .

il rapporto raccomanda inoltre la creazione di un fondo di sicurezza medica che copra specificamente le malattie rare, integrando forze provenienti da tutti i ceti sociali (come il ministero delle finanze, il ministero degli affari civili, la commissione sanitaria, l'ufficio per l'assicurazione medica, ecc.) per partecipare al finanziamento e al funzionamento di questo fondo speciale e consentire e incoraggiare le malattie rare a livello locale esplorazione di fondi speciali per malattie o altri modelli di pagamento innovativi.