berita

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

sejak negara saya mengumumkan gelombang pertama katalog penyakit langka pada tahun 2018, permasalahan yang dihadapi oleh lebih dari 20 juta pasien penyakit langka dalam hal akses terhadap perawatan medis, akses terhadap obat-obatan dan asuransi obat-obatan telah mulai teratasi masih kurangnya kelembagaan dan untuk perlindungan sistemik, industri memerlukan penerapan undang-undang yang relevan untuk meningkatkan daya tahan dan stabilitas kebijakan di bidang penyakit langka.

pusat penyakit langka coed merilis "laporan penelitian perundang-undangan penyakit langka tiongkok" (selanjutnya disebut sebagai "laporan") pada forum ktt penyakit langka tiongkok ke-13 yang diadakan baru-baru ini pada tahun 2024. laporan tersebut mengemukakan sembilan inisiatif legislatif, termasuk keharusan bagi tiongkok untuk membuat undang-undang penyakit langka secara sistematis, memperjelas definisi hukum penyakit langka dan obat penyakit langka sesegera mungkin, dan memperjelas kebijakan insentif untuk penelitian dan pengembangan penyakit langka serta pengembangan industri.

lou yu, seorang profesor di fakultas ekonomi sipil dan komersial di universitas ilmu politik dan hukum china dan direktur institut hukum sosial, percaya bahwa hal terpenting dalam undang-undang penyakit langka adalah memenuhi dua fungsi definisi hukum kelompok penyakit langka, dan yang lainnya adalah untuk memecahkan masalah penelitian dan pengembangan obat, pemasaran, dan masalah aksesibilitas seperti penyertaan dalam katalog asuransi kesehatan.

bagaimana berpindah dari manajemen direktori ke perlindungan legislatif

penyakit langka adalah istilah umum untuk berbagai penyakit dengan insiden rendah dan mempengaruhi banyak sistem. terdapat lebih dari 7.000 penyakit langka di dunia, 80% di antaranya merupakan penyakit genetik, yang ditandai dengan sulitnya diagnosis dan pengobatan, tingkat bahaya yang tinggi, dan beban yang tinggi. negara-negara di seluruh dunia memiliki definisi penyakit langka yang berbeda-beda. misalnya, standar organisasi kesehatan dunia adalah bahwa jumlah orang yang terkena dampak berjumlah 0,65‰~1‰ dari total populasi, sedangkan amerika serikat berarti jumlah total orang yang terkena dampak adalah 0,65‰~1‰ dari total populasi. kurang dari 200.000, dan uni eropa berarti prevalensinya kurang dari 1/2000. kronis, progresif dan mengancam jiwa, dll.

sun kun, dekan rumah sakit xinhua yang berafiliasi dengan fakultas kedokteran universitas shanghai jiao tong, mengatakan pada forum ini bahwa ada tiga tantangan dalam diagnosis dan pengobatan penyakit langka di negara saya. pertama, diagnosis yang sulit dialami oleh 42% pasien kesalahan diagnosis, dan 65% dokter tidak memahami penyakit langka. kedua, sulitnya pengobatan, kurangnya obat untuk penyakit langka, dan aksesibilitas obat yang buruk. jenis obat yatim piatu di negara saya hanya 3.6%. yang ketiga, terdapat homogenitas yang buruk, dengan manifestasi klinis penyakit yang beragam, gejala yang tidak khas, dan perbedaan wilayah, rumah sakit, serta kemampuan diagnosis dan pengobatan dokter.

penyakit langka di negara saya dikelola dalam bentuk katalog. saat ini, negara telah merilis dua batch katalog penyakit langka, yaitu batch pertama yang merilis 121 spesies, dan batch kedua yang merilis 86 spesies. saat ini, belum ada definisi resmi mengenai penyakit langka di negara saya, tidak ada penelitian epidemiologi atau database mengenai penyakit langka, dan skrining genetik untuk penyakit langka belum dipromosikan secara luas.

huang rufang, pendiri dan direktur coude rare disease center, mengatakan ada dua kelemahan utama dalam mendefinisikan penyakit langka melalui katalog. salah satunya adalah penyakit yang ada di katalog bisa mendapat kebijakan dan perhatian yang baik, sedangkan penyakit di luar katalog bisa mendapatkan kebijakan dan perhatian yang baik. jenis penyakit tidak dapat diterima; yang kedua adalah masalah ilmiah. ada lebih dari 7.000 penyakit langka di dunia. hanya karena 200 jenis ini tercantum dalam katalog, maka penyakit lainnya bukanlah penyakit langka.

laporan tersebut menunjukkan bahwa dalam sepuluh tahun terakhir ini, terdapat banyak diskusi dan akumulasi pengalaman seputar definisi penyakit langka di tingkat sipil di negara saya, namun konsensus tingkat nasional dan efektivitas hukum belum pernah terbentuk, dan mekanisme pemutakhiran katalog penyakit langka yang ada saat ini sudah tidak dapat lagi memenuhi kebutuhan. mengingat perkembangan kebutuhan industri, disarankan untuk sesegera mungkin menegaskan definisi hukum penyakit langka dan obat penyakit langka melalui peraturan perundang-undangan untuk memberikan landasan hukum. perlindungan hak dan kepentingan pasien penyakit langka dan pengembangan industri.

lou yu mengatakan kepada china business news bahwa undang-undang pusat tentang penyakit langka harus mendefinisikan definisi penyakit langka dan memperjelas konten yang terkait dengan "obat-obatan yatim piatu". dari sudut pandang fungsi hukum, undang-undang penyakit langka harus menjadi undang-undang manajemen dan undang-undang promosi. fungsi utamanya adalah untuk menentukan pembagian kekuasaan dan kolaborasi di antara berbagai departemen fungsional negara. selain itu, dapat membimbing dan mendorong entitas sosial melalui promosi langkah-langkah seperti subsidi negara dan kebijakan preferensial.

memperjelas kebijakan litbang dan insentif industri untuk “obat yatim piatu”

china business news mengetahui bahwa pemerintah daerah telah mengkaji undang-undang tentang penyakit langka. "peraturan keamanan medis" jiangsu yang diberlakukan pada tahun 2023 mencakup mekanisme keamanan obat untuk penyakit langka; shanghai telah memanfaatkan keunggulan legislatif dari area baru pudong dalam hal mempromosikan industri farmasi dan perangkat dan mencakup "beberapa ketentuan shanghai dalam mempromosikan pembangunan". obat penyakit langka di daerah baru pudong" proyek penelitian rencana legislatif lima tahun kongres rakyat kota shanghai telah selesai dan penelitian serta demonstrasi dilanjutkan.

biaya penelitian dan pengembangan obat penyakit langka tinggi, kapasitas pasarnya kecil, dan laba atas investasinya rendah. perusahaan tidak mau fokus pada penelitian dan pengembangan atau bahkan melepaskan penelitian dan pengembangan. oleh karena itu, obat untuk penyakit langka disebut juga “obat yatim piatu”. "

laporan tersebut menunjukkan bahwa terdapat lebih dari 20 juta pasien penyakit langka di negara kita. berbagai kegiatan penelitian dan pengembangan, produksi, dan layanan inovatif yang berfokus pada kelompok ini telah menghasilkan dampak industri skala besar di banyak wilayah di dunia namun membentuk visi yang jelas di bidang ini. direkomendasikan bahwa insentif untuk penelitian dan pengembangan penyakit langka dan pengembangan industri harus didefinisikan dengan jelas dalam undang-undang mengenai penyakit langka, dan pada beberapa kebijakan inti, seperti kompensasi paten, undang-undang perlindungan data, periode eksklusivitas pasar, dan insentif pajak penelitian dan pengembangan, serta dokumen hukum yang relevan. harus diumumkan sesegera mungkin dan mendarat.

lou yu mengatakan bahwa ketika mempromosikan undang-undang tentang penyakit langka, diperlukan sistem pendukung untuk membuat perusahaan farmasi menguntungkan. secara khusus, periode eksklusivitas pasar harus diperjelas dalam undang-undang, yang dapat meningkatkan keuntungan perusahaan farmasi secara besar-besaran dan pada saat yang sama. pembayaran waktu ada juga kecenderungan kebijakan dalam pendekatan ini.

dalam beberapa tahun terakhir, negara saya telah memperkenalkan beberapa kebijakan pendukung untuk penelitian dan pengembangan obat penyakit langka, seperti "rencana lima tahun ke-14 untuk pengembangan industri farmasi", "dukungan rantai penuh untuk pengembangan implementasi obat inovatif". plan", dan "prinsip-prinsip panduan penelitian sejarah alam penyakit dalam pengembangan obat penyakit langka" dll., yang memberikan panduan teknis penting dan dukungan untuk penelitian dan pengembangan obat penyakit langka. namun, secara keseluruhan terdapat kurangnya dukungan untuk industri dari seluruh rantai, dan perusahaan juga khawatir tentang apakah kebijakan obat yatim piatu akan mempertahankan dukungannya dan apakah kebijakan tersebut akan stagnan setelah mengeluarkan beberapa batch.

laporan tersebut menyatakan bahwa kebijakan insentif adalah kunci untuk memperkuat pembangunan industri, dan undang-undang harus disahkan untuk mengintegrasikan kebijakan yang ada untuk membentuk sinergi dan memberikan perlindungan yang komprehensif dan jangka panjang bagi pasien penyakit langka. dalam hal undang-undang dan peraturan tertentu, laporan ini merekomendasikan agar pemerintah di semua tingkatan menggunakan insentif tunai atau pengecualian pajak untuk merangsang perusahaan obat dan perangkat agar berinvestasi dalam produksi produk penyakit langka, memperpanjang periode perlindungan data dan periode eksklusivitas pasar untuk penyakit langka. obat-obatan dan alat-alat, dan mempercepat perkembangan penyakit langka dalam berbagai bentuk. obat-obatan dan alat-alat tersebut dipasarkan, dll.

pembayaran obat penyakit langka juga menjadi fokus survei legislatif ini. huang rufang mengatakan bahwa kontradiksi yang paling menonjol dalam industri penyakit langka di negara saya saat ini adalah masalah pembayaran untuk obat-obatan inovatif dan obat penyakit langka yang bernilai tinggi.

biaya pengobatan beberapa penyakit langka sangatlah tinggi, lebih dari 10 kali lipat dari penyakit biasa. biaya pengobatan untuk satu pasien dari beberapa penyakit langka melebihi 500.000 yuan atau bahkan 2 juta yuan, dan obat tersebut harus diminum seumur hidup. . saat ini, negara saya belum mengumumkan kebijakan dan peraturan khusus serta merumuskan sistem keamanan medis khusus untuk pasien penyakit langka di tingkat nasional.

saat ini, departemen asuransi kesehatan sedang menjajaki pembentukan sistem perlindungan ganda untuk penyakit langka. semakin banyak obat pengobatan penyakit langka yang dimasukkan dalam katalog obat asuransi kesehatan nasional melalui negosiasi nasional dan penurunan harga, termasuk 7 obat baru pada tahun 2021, 7 yang baru pada tahun 2022, dan 2023 yang baru. 15 jenis, dan sejauh ini lebih dari 80 obat pengobatan penyakit langka telah dimasukkan dalam katalog obat asuransi kesehatan nasional.administrasi asuransi kesehatan nasional juga mendorong pemerintah daerah untuk menjajaki model perlindungan obat penyakit langka .

laporan tersebut juga merekomendasikan pembentukan dana keamanan medis yang khusus mencakup penyakit langka, dengan mengintegrasikan kekuatan dari semua lapisan masyarakat (seperti kementerian keuangan, kementerian urusan sipil, komisi kesehatan, biro asuransi kesehatan, dll.) untuk berpartisipasi dalam pendanaan dan pengoperasian dana khusus ini, serta mengizinkan dan mendorong penyakit langka di tingkat lokal. eksplorasi dana penyakit khusus atau model pembayaran inovatif lainnya.