समाचारं

한어Русский языкEnglishFrançaisIndonesianSanskrit日本語DeutschPortuguêsΕλληνικάespañolItalianoSuomalainenLatina

Lexeo Therapeutics' Friedreich Ataxia (FA) cardiomyopathy gene therapy LX2006 इत्येतत् द्वयोः नैदानिकपरीक्षणयोः सम्यक् सहनशीलम् आसीत्, यत्र उपचारसम्बद्धाः गम्भीराः प्रतिकूलघटनाः, हृदयस्य जैवचिह्नाः चिकित्सकीयदृष्ट्या सार्थकः सुधारः अभवत् परन्तु रोगिणां जीवने अस्य प्रभावस्य अद्यापि अग्रे मूल्याङ्कनस्य आवश्यकता वर्तते।

२०२४ तमस्य वर्षस्य जुलैमासस्य १५ दिनाङ्के स्थानीयसमये संयुक्तराज्यसंस्थायाः लेक्सिओ थेरेपिटिक्स् इत्यनेन स्वस्य फ्रीड्रेच अटैक्सिया (FA) हृदयस्नायुविकृतिजीनचिकित्सा LX2006 इत्यस्य नवीनतमप्रगतेः घोषणा कृता: एकस्मिन् चरणे १/२ नैदानिकपरीक्षणे तथा च एकः चरणः १a नैदानिकपरीक्षणे यस्य आरम्भः शोधकर्तृभिः संयुक्तराज्ये Weill Cornell Medicine, LX2006 सुसह्यम् आसीत्, यत्र उपचारसम्बद्धाः गम्भीराः प्रतिकूलघटनानि नासीत्, हृदयस्य जैवचिह्नेषु चिकित्सकीयदृष्ट्या सार्थकसुधारः, तथा च एते सुधाराः कालान्तरे वर्धन्ते

फ्रेडरिकस्य अटैक्सिया एकः वंशानुगतः, प्रगतिशीलः, क्षयकारी बहुतन्त्ररोगः अस्ति, यः FXN जीनस्य उत्परिवर्तनस्य कारणेन भवति, यः फ्रैटैक्सिन् प्रोटीनस्य सामान्यं उत्पादनं बाधितं करोति, यत् कोशिकासु माइटोकॉन्ड्रियाकार्यं कार्यं च प्रभावितं करोति हृदयस्य कार्यस्य निर्वाहः महत्त्वपूर्णः भवति, तस्य अभावः च परिधीयतंत्रिकासु तथा मस्तिष्कस्य भागेषु क्षतिं कुर्वन्ति ये गतिं संतुलनं च नियन्त्रयन्ति, येन मांसपेशीसमन्वयः वा अटैक्सिया वा विकृतः भवति, ये कालान्तरेण दुर्गतिम् अवाप्नुवन्ति यथा यथा रोगः प्रगच्छति तथा तथा रोगिणः प्रायः हृदयस्नायुः घनीभूताः भवन्ति अथवा अतिवृद्धिहृदयस्नायुविकृतिः, अतालता च इत्यादीनि विविधानि हृदयस्थितयः भवन्ति

२०२४ तमस्य वर्षस्य फेब्रुवरी-मासस्य २८ दिनाङ्के अमेरिकी-खाद्य-औषध-प्रशासनेन (FDA) १६ वर्षाधिकानां फ्रेडरिक-अटैक्सिया-रोगस्य चिकित्सायाः प्रथमं औषधं स्काईक्लारिस्-इत्यस्य अनुमोदनं कृतम्, परन्तु सम्प्रति विश्वे फ्रेडरिक-अटैक्सिया-रोगस्य चिकित्सा नास्ति हृदयस्नायुविकृतिः ।

लेक्सेओ इत्यस्य घोषणायाः अनुसारं LX2006 इति एडेनो-एसोसिएटेड् वायरस (AAV)-आधारितः जीन-चिकित्सा-अभ्यर्थी अस्ति यत् फ्रीड्रेच् इत्यस्य अटैक्सिया-हृदयस्नायुविकृतिस्य शिराभिः चिकित्सायाः अभ्यर्थी अस्ति इदं कार्यात्मकं फ्रैटैक्सिन् जीनं प्रदातुं, फ्रैटैक्सिन् प्रोटीनस्य अभिव्यक्तिं प्रवर्धयितुं, हृदयस्नायुकोशिकासु माइटोकॉन्ड्रियाकार्यं पुनः स्थापयितुं च शक्नोति ।

अस्मिन् समये प्रकाशितदत्तांशेषु अष्टानां प्रतिभागिनां अभिलेखाः सन्ति, येषां अनुसरणं न्यूनातिन्यूनं षड्मासान् यावत् कृतम् । मूल्याङ्कनीयरोगिषु FXN प्रोटीनस्य अभिव्यक्तिस्तरः वर्धितः इति आँकडानि दर्शितवन्तः । अध्ययनस्य आरम्भे चतुर्णां विषयाणां वामनिलयद्रव्यमानसूचकाङ्कः (LVMI) उन्नतः आसीत्, एषः उपायः हृदयरोगस्य रोगस्य मृत्युदरस्य च पूर्वानुमानं करोति , 50% तः न्यूनं सामान्यमूल्यं भवति) 12 मासेषु 10% अधिकं न्यूनीकृतम्। शोधकर्तारः पार्श्वभित्तिस्थूलतायाः न्यूनतां अपि अवलोकितवन्तः, यत् हृदयस्य विकारस्य प्रारम्भिकं सूचकं भवति, तथैव हृदयस्नायुक्षतस्य जैवचिह्नानां न्यूनता अपि अवलोकिता

२०२४ तमस्य वर्षस्य एप्रिलमासे लेक्सेओ इत्यनेन घोषितं यत् एफडीए इत्यनेन एफए हृदयस्नायुविकृतिस्य चिकित्सायाः कृते LX2006 दुर्लभबालरोगयोग्यता, फास्टट्रैकयोग्यता, अनाथौषधयोग्यता च प्रदत्ता

जैवचिकित्सा उद्योगस्य मीडिया Fierce Biotech इत्यस्य अनुसारं Lexeo VO2 max इत्यस्य माध्यमेन रोगिणां जीवने औषधस्य प्रभावस्य मूल्याङ्कनं कर्तुं प्रयतते। VO2 max इति अधिकतमं प्राणवायुस्य परिमाणं निर्दिशति यत् शरीरं व्यायामस्य समये अवशोषयितुं उपयोक्तुं च शक्नोति तथा च हृदय-श्वसन-सुष्ठुतायाः मापः अस्ति । दत्तांशैः ज्ञातं यत् ८ प्रतिभागिषु ३ मध्ये VO2 शिखरं एतादृशं स्तरं प्राप्तुं न शक्तवान् यत् अन्येषां ५ विषयाणां मूल्ये ६ मासानां अनन्तरं औसतेन १%, १२ मासानां अनन्तरं औसतेन ४% च सुधारः अभवत् मासाः । लेक्सिओ अध्ययनेषु शिखर VO2 आकलनं निरन्तरं करिष्यति तथा च अन्येषां हृदय-फुफ्फुसव्यायामपरीक्षणविधीनां अन्वेषणं कुर्वन् अस्ति ये रोगीजनसंख्यायां अधिकं उपयोगिनो भवितुम् अर्हन्ति।

एतेषां दत्तांशस्य अर्थः अस्ति यत् LX2006 इत्यस्य समर्थनं कुर्वन्तः प्रमाणं केवलं हृदयमूल्यांकनात् एव आगच्छति । लेक्सेओ इत्यनेन उक्तं यत् एलवीएमआई अथवा ट्रांसजीन् अभिव्यक्तिः आधारीकृत्य औषधानां अनुमोदनस्य पूर्वानुमानम् अस्ति। एतेषां परिणामानां आधारेण लेक्सिओ चिकित्सायाः विकासं त्वरितुं योजनां करोति, यत्र नियामकप्रधिकारिभिः सह महत्त्वपूर्णपरीक्षणानाम् डिजाइनविषये चर्चां कृत्वा सम्भाव्यत्वरितानुमोदनार्थं आवेदनं करणीयम्

Fierce Biotech इत्यनेन ज्ञापितं यत् Skyclarys इत्यनेन केवलं न्यूरोलॉजिकल सूचकानाम् उपरि प्रभावशीलता दर्शिता, यदा LX2006 इत्यनेन हृदयस्य सूचकाः लक्षिताः, येन द्वयोः भिन्नता भवति, परन्तु आगामिषु कतिपयेषु वर्षेषु मार्केट् अधिकं प्रतिस्पर्धात्मकं भवितुम् अर्हति Voyager Therapeutics तथा Neurocrine Biosciences FXN जीन चिकित्सायाः कार्यं कुर्वन्ति, तथैव Solid Biosciences तथा Lacerta Therapeutics इत्येतयोः कार्यं कुर्वती अस्ति, यदा Prime Medicine तथा Tune Therapeutics इत्येतयोः प्रारम्भिकचरणस्य जीनसम्पादनपरियोजना अस्ति

सन्दर्भाः : १.

1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/lexeo-links-gene-therapy-improvements-दुर्लभ-हृदय-रोग-निवेशकान्-निराशां करोति

2.https://www.lexeotx.com/कार्यक्रम/हृदय-कार्यक्रम/friedreichs-ataxia/

3.https://ir.lexeotx.com/news-releases/news-release-details/lexeo-therapeutics-घोषणा-सकारात्मक-अन्तरिम-चरण-12-नैदानिक