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Lexeo Therapeutics의 FA(Friedreich Ataxia) 심근병증 유전자 치료법 LX2006은 두 가지 임상 시험에서 내약성이 좋았으며 치료 관련 심각한 부작용 없이 심장 바이오마커 임상적으로 의미 있는 개선이 나타났습니다. 그러나 환자의 삶에 미치는 영향은 여전히 ​​추가 평가가 필요합니다.

현지 시간으로 2024년 7월 15일, 미국의 Lexeo Therapeutics는 FA(Friedreich Ataxia) 심근병증 유전자 치료법 LX2006의 최신 진행 상황을 발표했습니다. 1/2상 임상 시험과 1a상 임상 시험에서 미국 웨일코넬메디슨(Weill Cornell Medicine)의 LX2006은 내약성이 좋았으며 치료와 관련된 심각한 부작용이 없었고 심장 바이오마커가 임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며 이러한 개선은 시간이 지남에 따라 증가했습니다.

프리드라이히 운동실조증은 FXN 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전성, 진행성, 퇴행성 다기관 질환으로, 이는 미토콘드리아 기능과 세포 내 기능에 영향을 미치는 프라탁신 단백질의 정상적인 생산을 방해하며, 이것이 없으면 심장 기능 유지가 중요합니다. 운동과 균형을 조절하는 뇌의 일부와 말초 신경이 손상되어 근육 협응 장애나 운동실조 등의 신경학적 증상이 나타나며 시간이 지남에 따라 악화될 수 있습니다. 질병이 진행됨에 따라 환자들은 심장 근육이 두꺼워지거나 비후성 심근병증, 부정맥 등 다양한 심장 질환을 겪는 경우가 많습니다.

2024년 2월 28일 미국 식품의약국(FDA)은 16세 이상 프리드라이히 실조증 치료를 위한 최초의 처방약인 스카이클래리스를 승인했지만, 현재 전 세계적으로 프리드라이히 실조증 치료제는 없다. 심근병증.

Lexeo의 발표에 따르면 LX2006은 프리드라이히 실조증 심근병증의 정맥 주사 치료를 위한 AAV(Adeno-Associated Virus) 기반 유전자 치료법 후보입니다. 기능성 프라탁신 유전자를 전달하고 프라탁신 단백질의 발현을 촉진하며 심근세포의 미토콘드리아 기능을 회복할 수 있습니다.

이번에 공개된 데이터에는 최소 6개월 동안 추적 관찰한 참가자 8명의 기록이 포함됐다. 데이터는 평가 가능한 환자에서 FXN 단백질의 발현 수준이 증가한 것으로 나타났습니다. 연구 시작 시, 4명의 대상자는 심장 질환 이환율과 사망률을 예측하는 척도인 좌심실 질량 지수(LVMI)가 12개월에 10% 이상 감소한 것으로 나타났습니다. 연구진은 또한 심장 기능 장애의 초기 지표인 측벽 비후의 감소와 심근 손상의 바이오마커 감소도 관찰했습니다.

2024년 4월, Lexeo는 FDA가 FA 심근병증 치료를 위해 LX2006 희귀 소아 질환 자격, 신속 심사 자격 및 희귀의약품 자격을 부여했다고 발표했습니다.

바이오메디컬 산업 매체 Fierce Biotech에 따르면, 렉세오는 VO2 max를 통해 약물이 환자의 삶에 미치는 영향을 평가하려고 한다. VO2 max는 운동 중에 신체가 흡수하고 사용할 수 있는 최대 산소량을 말하며 심폐 능력의 척도입니다. 데이터에 따르면 참가자 8명 중 3명의 최고 VO2는 안정적으로 해석할 수 있는 수준에 도달하지 못했습니다. 나머지 5명의 대상자는 6개월 후 평균 1%, 12개월 후 평균 4% 향상되었습니다. 개월. Lexeo는 계속해서 연구를 통해 최대 VO2를 평가할 예정이며 환자 집단에 더 유용할 수 있는 다른 심폐 운동 테스트 방법을 모색하고 있습니다.

이러한 데이터는 LX2006을 뒷받침하는 증거가 심장 평가에서만 나온다는 것을 의미합니다. Lexeo는 LVMI 또는 이식유전자 발현을 기반으로 약물을 승인한 선례가 있다고 말했습니다. 이러한 결과를 바탕으로 Lexeo는 규제 당국과 중추적 임상시험 설계를 논의하고 잠재적인 가속 승인을 신청하는 등 치료법 개발을 가속화할 계획입니다.

Fierce Biotech는 Skyclarys가 신경학적 지표에만 효능을 보인 반면 LX2006은 심장 지표를 표적으로 삼아 두 가지가 다르지만 시장은 향후 몇 년 내에 더욱 경쟁이 치열해질 수 있다고 보고했습니다. Voyager Therapeutics와 Neurocrine Biosciences는 Solid Biosciences 및 Lacerta Therapeutics와 마찬가지로 FXN 유전자 치료를 연구하고 있으며 Prime Medicine과 Tune Therapeutics는 초기 단계 유전자 편집 프로젝트를 진행하고 있습니다.

참고자료:

1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/lexeo-links-gene-therapy-improvements-rare-heart-disease-disappoints-investors

2.https://www.lexeotx.com/programs/cardiac-programs/friedreichs-ataxia/

3.https://ir.lexeotx.com/news-releases/news-release-details/lexeo-therapeutics-announces-positive-interim-phase-12-clinical