“人等药”变“药等人”，北京出台新政提升罕见病用药可及性
2024-09-21
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9月20日，北京市人民政府新闻办公室举行北京“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会。
记者从会上了解到，北京市出台了两项创新政策，提升罕见病用药和临床急需药械的可及性和便利性；出台两项药品审评审批改革措施，实施“补充申请审评时限从200日压缩至60日”试点和“药品临床试验审批时限从60日压缩至30日”试点，加速创新药械审评审批；印发《北京市推动药品出口工作方案》，助力药品医疗器械“出海”。
罕见病药品实现“一次通关、多次出区使用”
北京市药监局局长曹巍介绍，《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》提出，支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用；在京建立临床急需进口药械审批绿色通道。
在此背景下，北京市出台了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》。
曹巍表示，早在三年前，国家已就临床急需药品明确了临时进口申请、使用管理等相关制度和工作流程，陆续进口了北京协和医院用于治疗罕见或难治性癫痫的氯巴占、北京儿童医院用于治疗软骨发育不全的伏索利肽等罕见病用药。此次北京出台的两个实施方案，在前期工作的基础上，以先行区建设、优化工作流程等方式，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，缩短患者用药等候时间、保障品种数量，实现全程追溯。
其中，临床急需药械进口审批绿色通道建设着眼“快捷”，聚焦临床急需进口审批关键环节，将当前的“串联”评估论证调整为“并联”开展，由国家卫生健康委指导市卫生健康委组成联合专家组开展评估论证。同时，合理简化再次申请进口品种评估论证内容。
罕见病药品保障先行区建设立足“保障”，在绿色通道政策的基础上，通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥北京天竺综合保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”的转变。
为了保障临床用药用械安全可追溯，市药监局同步出台药品进口企业产品追溯体系建设指导意见，健全事中事后监管机制，实现全流程闭环管理。目前，北京多家医疗机构正在结合临床需求情况积极准备。
补充申请审评时限从200日压缩至60日
近年来，北京深入推进生物医药领域“两区”建设，率先争取多项全国先行试点政策，政策改革红利不断释放。今年上半年，在北京市药监局的积极争取下，又有两项药品审评审批改革措施落地北京。
其一是“补充申请审评时限从200日压缩至60日”试点。北京市共有化学药品生产企业161家，每年约200件重大变更补充申请。此前，药品补充申请环节涉及需要核查与检验的事项由国家药监局负责，完成时限为200个工作日。2024年2月，国家药监局印发工作方案，拟在北京市等地区开展试点，由北京市药监局为北京市申请企业提供前置指导、核查、检验等服务，帮助企业在向国家药监局递交重大变更申请流程后，可以直接进入审评审批环节，时限压缩至60个工作日，这将进一步促进企业技术迭代升级，保障临床用药。目前，北京市药监局已制定了试点工作管理制度，与国家药监局药审中心等部门建立了常态化沟通交流机制，首批审评技术骨干已完成培训。
另一项试点是“药品临床试验审批时限从60日压缩至30日”试点。2024年8月，国家药监局正式批复北京成为优化创新药临床试验审评审批试点区域之一。北京市药监局发布通知，明确试点药物临床试验机构申报路径，现已审核发布2批次16家试点机构名单。申请开展Ⅰ类创新药临床试验项目的企业不受区域限制，在北京市评估认定的药物临床试验机构申请开展临床试验，由已纳入试点的机构作为项目组长单位，向国家药监局药审中心提出申请，经确认受理后30个工作日内完成审评审批。目前，北京市药监局已向国家药监局推荐了首批项目。
助力“出海”，今年上半年以来北京出口疫苗超9000万剂
以我国加入药品检查合作计划（PIC/S）为契机，围绕制约药品出口的瓶颈问题，2024年7月1日，《北京市推动药品出口工作方案》发布，推动有条件的企业高质量参与共建“一带一路”等国际合作。
曹巍介绍，今年上半年以来，北京市疫苗出口9158万剂，胰岛素等生物制品出口630万剂；北京孵化的创新药泽布替尼全球销售额80亿美元，约占美国市场3/4。北京市创新企业品驰医疗、爱博医疗、万东医疗制造的脑起搏器、人工晶体、无液氦超导磁共振等产品远销非洲、欧洲等地，取得全世界患者广泛认同，擦亮“中国制造”“北京制造”的名片。
近期，三部委发布相关政策，在中国（北京）自贸试验区等地允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用，用于产品注册和生产。曹巍认为，这表明我国在医药领域将进一步开放，为国际合作和技术创新提供更加广阔的平台。
曹巍表示，下一步，北京市药监局将进一步加强国际通用规则在国内的转化实施，推动全球药物在中国同步研发、同步申报、同步审评、同步上市，让发展成果更快更优服务公众健康需求。
